國際生醫新聞

1. FDA 優先審查，三期臨床展現顯著療效
2. 具備長期護腎潛力，搶攻 2030 年百億美元市場
3. 關於 Atacicept

FDA 優先審查，三期臨床展現顯著療效
「Atacicept」是 Vera Therapeutics 為 IgA 腎病變 (IgA nephropathy, IgAN) 所開發的候選藥物，美國食品藥物管理局 (FDA) 於今年 1 月 7 日正式接受了 Atacicept 的生物製劑許可申請 (BLA) 並授予優先審查資格，其處方藥使用者付費法案 (PDUFA) 的目標行動日期定在今年 7 月 7 日。若順利獲得批准，Atacicept 將成為首個針對 IgAN 的 BAFF/APRIL 雙靶點 B 細胞修飾劑。相較於必須進入風險評估與減輕策略 (REMS) 計劃的 IgAN 藥物 [Travere Therapeutics 的 Filspari (sparsentan)]，Atacicept 不但不用採用 REMS，更憑藉其每週一次、可在家使用自動注射器進行皮下注射的便利性，將擴展其市場滲透率與競爭力。

Atacicept 的生物製劑許可申請主要是根據一項全球多中心、隨機雙盲、安慰劑對照的 III 期樞紐臨床試驗「ORIGIN 3」的預先設定中期分析數據。該試驗共納入 431 名 IgAN 成人患者，以 1:1 的比例隨機分配接受每週一次 150 mg 的 Atacicept 或安慰劑治療。2025 年 6 月的數據顯示，Atacicept 成功達到第 36 週減少蛋白尿的主要觀察指標：與基線相比大幅下降了 46%，且與安慰劑組相比降幅達 42% (p < 0.0001)，同時，安全性指標也與安慰劑組相當。研究人員表示，這是第一個在第 36 週時展現出如此顯著尿蛋白肌酸酐比值 (UPCR) 降幅的 IgAN III 期臨床試驗。

具備長期護腎潛力，搶攻 2030 年百億美元市場
不僅如此，Atacicept 也展現出長期的療效：在 96 週的觀察期內，該藥物不僅能持續改善致病性 Gd-IgA1 濃度、血尿與蛋白尿等指標，更展現了穩定估計腎絲球過濾率 (eGFR) 的潛力。目前這項仍在進行的雙盲試驗將繼續評估患者在兩年內的腎臟功能 (eGFR) 變化，最終的完整數據預計將於 2027 年正式公佈。

目前，與 Atacicept 作用機制相似的競爭對手還有 Otsuka 的 Voyxact (已上市；單靶點，針對 APRIL) 以及 Vertex 的 Povetacicept (開發中；雙靶點，同樣針對 BAFF + APRIL)。分析師預測，到 2030 年，整個 IgAN 的市場規模將成長至 100 億美元，而Voyxact、Atacicept 和 Povetacicept 將各自佔據 30% 的市佔率。不過，也有分析師認為 Atacicept 是爭奪市場的有力競爭者，因為 Atacicept 的免疫原性 (Immunogenicity) 可能優於 Voyxact。此外，臨床與經濟評估研究院 (Institute for Clinical and Economic Review, ICER) 給予該藥物「B+」(漸進或更好的淨健康效益，代表新藥確實帶來臨床改善，且證據相對可靠) 的高評價，值得期待。

關於 Atacicept
Atacicept 是一種重組融合蛋白質，含有可溶性 TACI 受體，能同時標靶並結合 B 細胞活化因子 (BAFF) 與增殖誘導配體 (APRIL) 兩種細胞激素 (cytokines)。這兩種細胞激素屬於腫瘤壞死因子超家族 (TNF Superfamily, TNFSF)，在免疫系統調節中扮演關鍵角色，會促進 B 細胞的存活以及與 IgAN 等自體免疫腎臟疾病相關的自體抗體產生。Vera Therapeutics 執行長指出，這種雙靶點的獨特治療途徑有望推進 IgAN 的標準照護。2024 年 5 月，該候選藥物還獲得了美國 FDA 授予的「突破性療法認定」(Breakthrough Therapy Designation) 資格。

資料來源：Fierce Pharm、BioSpace、Vera Therapeutics、Adis Insight