國際生醫新聞

1. 再生元加入最惠國計畫，換取關稅豁免
2. 首款聽損基因療法獲准，將在全美免費提供
3. 臨床證實安全性極高，病童重獲新「聲」
4. 聽損治療市場升溫，技術平台前景佳

再生元加入最惠國計畫，換取關稅豁免
再生元製藥 (Regeneron) 4 月 23 日正式宣布加入美國政府推動的「最惠國」(Most Favored Nation, MFN) 藥品定價政策，成為去年七月白宮致函的 17 家大型藥廠中，最後一家達成協議的公司。在歷經約 9 個月的堅持後，再生元承諾將多款藥品價格調降至與其他發達國家相當的水準，包括在聯邦政府的 TrumpRx 平台上提供降膽固醇藥物 Praluent 的 50% 現金折扣，並透過聯邦醫療補助 (Medicaid) 試辦計畫提供額外回扣。

作為交換，再生元獲得了為期三年的關稅豁免權，並承諾加強在美國境內的研發與製造投資。市場分析指出，此舉有助於消除因延遲達成協議而產生的營運風險，且再生元計畫將最惠國原則應用於未來所有新藥的定價上。

首款聽損基因療法獲准，將在全美免費提供
在宣布定價協議的同日，美國 FDA 透過局長國家優先審查券 (CNPV) 計畫，加速核准了再生元旗下的基因療法 Otarmeni。這是全球首款針對「因 otoferlin 蛋白缺陷引起的先天性聽力損傷」根本病因的藥物，也是再生元首個商業化的基因療法。Otarmeni 的治療方式是在全身麻醉下，將病毒載體基因藥物單次注射至患者內耳的耳蝸中，藉此將健康的基因送入細胞以修復聽力功能。為了配合政府政策，再生元承諾將在美國免費提供此療法，患者僅需負擔施藥的行政費用。

臨床證實安全性極高，病童重獲新「聲」
Otarmeni 的獲准是根據關鍵 I/II 期臨床試驗「CHORD」裡，20 名年齡介於 10 個月至 16 歲的病童的數據。其中指出，在接受治療的受試者中，有 16 人恢復到「不再需要人工耳蝸」的程度；針對 12 名患者的 48 週追蹤數據顯示，有 11 人的聽力得到「臨床意義」上的顯著改善，更有 5 人成功恢復到能聽到耳語的正常聽力水準。

特別的是，Otarmeni 是第一個在臨床試驗中未發生嚴重不良事件 (SAEs) 的基因療法，僅有的副作用均與手術過程相關。臨床觀察發現，有病童在接受注射後短短三週內便對拍手聲產生反應，並在數月後展現出語言能力的爆發性成長。

聽損治療市場升溫，技術平台前景佳
利用基因療法治療聽力損失已成逐漸為產業界與學界的焦點。近期，復旦大學與哈佛醫學院的研究團隊在國際頂尖期刊《自然》(Nature) 上發表了一項針對 42 名病患的研究結果，證實另一款針對相同蛋白缺陷的基因療法在臨床上同樣具有顯著成效。此外，禮來 (Eli Lilly) 透過收購 Akouos 所開發的競爭藥物 AK-OTOF，也在臨床試驗中幫助病童在 30 天內恢復聽力；該試驗預計於 2028 年 10 月結束，但在此前，禮來計畫在 2026 年耳鼻喉科春季綜合會議 (Combined Otolaryngology Spring Meetings) 上先公布最新數據。

隨著再生元的 Otarmeni 正式獲准，這場針對數十億美元潛在市場的技術競逐已進入新的階段；不過再生元表示，Otarmeni 的成功僅是開端，未來將利用該技術平台開發針對不同病因聽損、甚至是其他器官疾病的新療法。

資料來源：Endpoints News、BioSpace