《腎臟病》IgA 腎病變治療里程碑！諾華首款補體抑制劑 Fabhalta 獲 FDA 全面核准，能顯著延緩腎功能惡化達 48%
1. Fabhalta 獲 FDA 正式核准，試驗證實可延緩 48% 腎功能退化速度
2. 首創口服 B 因子抑制劑精準調控補體路徑，從底層機制守護腎臟健康
3. 諾華擴展多元治療組合並落實病患支持，為 IgAN 家庭重塑治療希望
原發性免疫球蛋白 A 腎病變 (IgAN) 是一種嚴重的免疫介導慢性疾病，全球每年、每百萬人中約有25 人確診。高達 50% 具有持續性蛋白尿的 IgAN 患者，在確診後 10 至 20 年內會進展至腎衰竭，進而需要進行透析 (洗腎) 或腎臟移植，給病患帶來沉重的生理與經濟負擔。
Fabhalta 獲 FDA 正式核准，試驗證實可延緩 48% 腎功能退化速度
諾華 (Novartis) 於 2026 年 7 月 17 日宣布，美國食品藥物管理局 (FDA) 已正式核准其口服藥物 Fabhalta (iptacopan)，用於延緩具有疾病惡化風險的成年原發性免疫球蛋白 A 腎病變 (IgAN) 患者之腎功能退化。這項批准使 Fabhalta 成為第一個、也是目前唯一一個獲准能顯著減緩 IgAN 腎功能下降的補體抑制劑，並使該藥物由 2024 年 8 月的加速核准轉為正式核准。
此次獲得正式核准，主要是根據 III 期臨床試驗「APPLAUSE-IgAN」的優異數據。研究結果顯示，接受 Fabhalta 治療兩年的患者，其估計腎絲球過濾率 (eGFR) 年化平均變化為 -3.0 mL/min/1.73 m²/yr，而安慰劑組則為 -5.7 mL/min/1.73 m²/yr，這意味著該藥物能有效將腎功能退化的速度延緩達 48%。這項研究成果已發表於頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》(New England Journal of Medicine)。Fabhalta 的安全性特徵與先前報告一致，常見副作用包括腹痛、暈眩與噁心，且由於可能增加嚴重感染風險，因此需配合「風險評估與減輕策略」(REMS) 計畫與疫苗接種進行使用。
首創口服 B 因子抑制劑精準調控補體路徑，從底層機制守護腎臟健康
Fabhalta 作為一種「首創」(first-in-class) 的口服 B 因子抑制劑 (Factor B inhibitor)，專門針對補體替代路徑 (alternative complement pathway) 進行調節，該路徑的過度活化是驅使 IgAN 腎臟發炎與損傷的關鍵因素。阿拉巴馬大學伯明罕分校醫學教授、同時也是臨床試驗指導委員會成員的 Dana Rizk 博士指出，延緩腎功能惡化是該疾病最核心的治療目標，而 Fabhalta 的核准強化了「透過針對補體系統等底層機制」來保護腎臟健康的重要性。
諾華擴展多元治療組合並落實病患支持，為 IgAN 家庭重塑治療希望
目前諾華正積極擴展其 IgAN 治療組合，除了 Fabhalta 之外，還包括去年獲得加速核准的 Vanrafia® (atrasentan)，以及正處於第三期開發階段的 zigakibart。這種多元的藥物機制能讓醫師根據每位患者獨特的病情，量身打造最合適的治療方案。
為了落實病患照護的承諾，諾華透過一系列病患支持計畫提供藥資協助，使目前全美幾乎所有患者每月的自付藥費降至 10 美元或更低。IgA 腎病變基金會 (IgA Nephropathy Foundation) 共同創辦人暨董事 Bonnie Schneider 指出，這項核准對長期與病魔搏鬥的家庭而言是充滿希望的里程碑，不僅為 IgAN 患者群體注入了強大信心，更讓他們在面對未來治療旅程時更具樂觀展望。
資料來源：Fierce Pharma、Novartis、Yahoo Finance
