國際生醫新聞

1. 首款口服 PCSK9 抑制劑獲准上市，創新大環肽技術開啟降脂治療新篇章
2. 三期試驗證實強效降脂力，顯著降低壞膽固醇與多種致動脈粥樣硬化脂蛋白
3. 藥物安全性佳且標籤資訊簡潔，提醒患者需空腹服藥以確保最佳吸收效果
4. 藥價競爭力強，僅需注射劑一半，分析師預估年銷售高峰有望達五十億美元
5. FDA 加速審理顯示政府高度重視，萬人臨床試驗將持續評估長期保護效益

首款口服 PCSK9 抑制劑獲准上市，創新大環肽技術開啟降脂治療新篇章
美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2026 年 7 月 17 日宣布批准 Merck 研發的口服 PCSK9 抑制劑 Lipfendra (成分名：enlicitide)，可作為飲食與運動的輔助療法，用於降低患有高膽固醇血症 (包括異合子家族性高膽固醇血症，HeFH) 成人的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C，俗稱「壞膽固醇」) 水平。

過去十年，PCSK9 抑制劑 (如安進的 Repatha、賽諾菲/再生元的 Praluent 或諾華的 Leqvio) 僅能透過針劑形式提供治療，Lipfendra 則是全球首款獲准上市的口服 PCSK9 抑制劑，且可室溫儲存，相當便利。此藥物採用新型的「大環肽」(macrocyclic peptide) 技術，能與 PCSK9 結合並阻斷其與 LDL 受體的交互作用，進而大幅提升肝臟清除血液中壞膽固醇的能力。

三期試驗證實強效降脂力，顯著降低壞膽固醇與多種致動脈粥樣硬化脂蛋白
本次 Lipfendra 的獲批主要是根據「CORALreef」臨床研究計畫中兩項關鍵 III 期試驗結果：
1. 「CORALreef Lipids」試驗：2,904 名已患有動脈硬化性心血管疾病 (ASCVD) 或高風險患者，每日口服一次 20 mg 的 Lipfendra，在治療 24 週時，其 LDL-C 相較於安慰劑組降低了 56%、非高密度脂蛋白膽固醇 (non-HDL-C) 降低 54%，載脂蛋白B (ApoB) 也下降了 50%。
2. 「CORALreef HeFH」試驗：303 名 HeFH 患者在相同的用藥劑量下，治療 24 週時，相較於安慰劑組，LDL-C 降低 59%、non-HDL-C 下降 52%，ApoB 則是減少了 48%。

藥物安全性佳且標籤資訊簡潔，提醒患者需空腹服藥以確保最佳吸收效果
在安全性方面，其耐受性良好，最常見的不良反應為腹瀉與頭暈，且因副作用停藥的比例與安慰劑組相當；分析報告還指出，其標籤資訊較同類注射劑更為簡潔，無須標註嚴重的超敏反應警告。不過，由於該藥物易受食物影響吸收，故建議患者空腹服藥，並間隔 30 分鐘後才能進食，以確保藥效。

藥價競爭力強，僅需注射劑一半，分析師預估年銷售高峰有望達五十億美元
在市場競爭力方面，Lipfendra 的定價極具優勢，其每月價格約為 315 美元，僅約為目前市面上其他 PCSK9 注射產品的一半，但分析師仍預測，該藥物的年銷售高峰有望達到 50 億美元。

FDA 加速審理顯示政府高度重視，萬人臨床試驗將持續評估長期保護效益
此次 FDA 透過「優先審核」及「局長國家優先憑證」(CNPV) 試點計畫加速審理此案，顯示美國政府對於心血管疾病治療的高度重視。雖然目前數據已證實其強效的降脂能力，但 Lipfendra 是否能直接降低心血管疾病的發病率與死亡率，目前仍在透過大型臨床試驗 CORALreef Outcomes (納入超過 14,500 名參與者) 進行持續評估。

資料來源：Fierce Pharm、FDA、Merck