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康霈（6919-TW）表示，CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局(US FDA)核准用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)之二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2），已納入最後一位受試者，順利完成收案。本試驗案在美國進行收案，於2022年10月開始收案，在今年1月收案完成，共納入12位受試者，預計將於今年4月完成試驗及相關數據收集，並在Q3取得臨床統計結果。

康霈執行長凌玉芳表示，在美國感恩節與聖誕新年假期的影響下，本次收案僅用三個月左右就完成收案，非常難能可貴，也加快了CBL-514應用於治療罕見疾病臨床開發與授權合作的時間表。此二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2 , NCT05387733 ) 主要目的為評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)的療效、安全性與耐受度。

共納入12位至少具有4顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為2個劑量組別，主要指標為評估受試者的痛性脂肪瘤在給予CBL-514治療後4週與8週的療效。若試驗結果符合預期，除了向美國FDA申請罕見疾病資格認定（ODD），也將繼續竇根氏症二期雙盲臨床試驗，並啟動CBL-514應用於罕見疾病治療的授權洽談，讓CBL-514除了醫美局部減脂的授權洽談，可同步與其他國際藥廠進行罕見疾病治療的授權洽談，不僅可增加未來產品授權金額與銷售分潤，更能提高授權成功機會。

竇根氏症(Dercum's Disease)

是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛(痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，並且是超過3個月以上的嚴重慢性疼痛，會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。目前尚未確定發病原因，很可能與脂肪組織代謝障礙有關。

目前在美國約有12.45萬名竇根氏症病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍 。 根據國際調研機構報告（Global Dercum's Disease Market Research Report），2019年竇根氏症美國市場為37.4億，約占全球市場的34%，推估全球市場為109億美元，依7.1%年複合成長率(CAGR)推估 2028年全球市場為203億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，僅能以外科手術或其他藥物緩解症狀。抽脂或手術切除是比較常見的治療方法，但副作用明顯且風險較高，術後恢復期較長也容易復發; 現有的緩解藥物則僅能短暫緩解疼痛，但療效不佳且副作用大，也無法減小脂肪瘤。

CBL-514注射劑

是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，能誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位局部脂肪，不會造成其他組織細胞壞死或損傷，且具有良好的藥品安全性與耐受度，可說是脂肪細胞的標靶治療，研究指出減小痛性脂肪瘤有助於治療竇根氏症，因此，CBL-514可減少注射部位脂肪的特性可能具有治療竇根氏症的潛力。

康霈近一步補充，CBL-514除了在醫美領域的臨床成果屢創佳績以外，公司選擇罕見疾病竇根氏症作為產品第一個治療領域的適應症，除了看準全球尚無核准的治療藥物或產品，目前緩解療法效果不佳副作用大，且竇根氏症藥物超過200億的市場遠大於一般罕病藥物也是其重要優勢。目前竇根式症全球在研的藥物，僅有CBL-514仍在進行中，若臨床結果顯示具有療效且安全性佳，不僅有機會加速產品臨床開發與審查速度，未來上市也將是醫師及病患的主要選擇，公司未來也將持續開發CBL-514應用於其他適應症的可能性與相關研究。

CBL-514產品研發現況:

CBL-514是一種全新小分子新藥505(b)(1)注射劑，能誘導脂肪細胞凋亡，可經由 注射方式精準減少治療部位脂肪，且不會造成其他組織細胞壞死或損傷，也不會 對神經系統、心血管或呼吸中樞造成副作用。目前已通過美國FDA及澳洲核准多項二期臨床試驗，適應症包含減少皮下脂肪 (非手術局部減脂) 、治療罕見疾病竇根氏症及改善大腿中/重度橘皮組織。

CBL-514在醫美-非手術局部減脂適應症，已於澳洲及美國完成Phase 1、Phase 2a、Phase 2-Stage 1以及最大劑量 代謝物鑑定MetID Phase 2臨床試驗 ;根據上述已完成的臨床試驗結果，CBL-514 可顯著減少治療部位皮下脂肪，療效達顯著統計差異(p<0.00001)，單次治療即可顯 著減少治療部位皮下脂肪，且治療劑量達800mg其藥物安全性與耐受度依然良好; CBL-514局部減脂美國與澳洲多中心二階段Phase 2臨床試驗之第二階段(CBL- 0202 Phase 2-Stage 2)已於2022年11月收案完成，預計2023年Q2可完成數據收集，並於2023年Q3進行解盲與數據統計分析，惟實際時程將依執行進度調整。 除了醫美-非手術局部減脂適應症與罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)， CBL-514應用於橘皮組織治療的二階段Phase 2臨床試驗目前亦於美國進行收案中。