健康醫療

1. 生存期實質性延長，專家：確立了新標準
2. 從後線到一線：FDA 快速審查，滿足醫療需求
3. 開創性進展，有望成為新的標準治療方案

五月底在芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上，輝瑞 (Pfizer) 公布了一項振奮人心的數據：將其 BRAF 抑制劑 Braftovi 加入現有的癌症藥物組合，將可使特定類型的晚期大腸直腸癌患者的死亡風險降低一半。這項突破性的發現為長久以來預後不佳的患者群體帶來了新的希望。相關研究成果也已發表在國際頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine)。

生存期實質性延長，專家：確立了新標準
這項試驗針對患有轉移性大腸直腸癌並攜帶 BRAF V600E 基因突變的患者。此突變約佔大腸直腸癌患者總數的 10%，且通常預後較差，對標準化療反應不佳。試驗納入了超過 600 名具有此突變的患者，他們被隨機分組接受三藥組合治療 (標準化療藥物 + 抗體藥物 cetuximab + Braftovi) 或單獨標準化療 (部分患者輔以 bevacizumab)。

試驗結果顯示，接受三藥聯合治療的患者，平均生存時間約為 30 個月，而接受標準化療的患者平均生存時間約為 15 個月；此外，接受聯合治療的患者中有 47% 在兩年後癌症沒有惡化或擴散。試驗中未觀察到導致終止試驗的意外安全性問題，治療耐受性良好。

此外，未納入本次臨床試驗數據分析中的一名 61 歲患者 Laurie Ritchie 表示，她被診斷出患有 BRAF 突變的轉移性大腸直腸癌，已達第四期且已擴散，但自從接受了這種聯合治療後，她的血液檢查持續顯示沒有癌症的跡象。這反映了該療法對個別患者可能帶來的積極影響。

未參與此研究的科羅拉多大學醫學院教授 Dr. Christopher Lieu 稱這些結果「非常有影響力」，並認為這項療法代表了「針對這一特定突變亞群患者的新標準治療」。研究人員則表示這是一個「非常顯著的發現」，與標準治療結合後，「為這些患者帶來了前所未有的顯著延長的生存期」。

從後線到一線：FDA 快速審查，滿足醫療需求
Braftovi 曾於 2020 年獲批與 cetuximab 聯合使用，用於在接受其他治療失敗後的 BRAF V600E 突變轉移性大腸直腸癌患者，本次這項新試驗則是將該組合作為第一線療法進行評估。鑑於該療法是針對嚴重或危及生命的疾病、且存在未被滿足的醫療需求，美國 FDA 已於去年 12 月授予其作為第一線療法的快速審查資格，條件是輝瑞需提供更多數據來確認其療效。

開創性進展，有望成為新的標準治療方案
綜合來看，這項將輝瑞 Braftovi 加入聯合方案用於 BRAF V600E 突變轉移性大腸直腸癌第一線治療的臨床試驗，取得了開創性的成果。不僅顯著降低了死亡風險，使生存期翻倍，更獲得了醫學界的高度認可，有望成為這一特定高風險患者群體新的標準治療方案。

延伸閱讀：《大腸癌》Seagen旗下藥物Tukysa與羅氏Herceptin合併療法獲優先審查資格！FDA預計2023年1月決議
延伸閱讀：《大腸癌》美敦力 (Medtronic) 人工智慧內視鏡模組 GI Genius，可大幅降低大腸息肉漏檢率！

資料來源：Endpoints News、NBC News