《黃斑部》減少反覆治療!! 禮來斥資2.62億美元收購病毒腺基因療法公司Adverum 三期臨床試驗將驗證 ixo-vec一次治療濕性黃斑部病變可終生保留視力?
秒速閱讀:黃斑部的濕性病變的預後遠較乾性病變為差，對視力的影響更具威脅性。基因療法將有機會助黃斑部病變的視網膜再生!! 如果可以逆轉濕性的話，是不是對更早期的乾性更有機會？(乾-濕)
病毒腺基因療法公司Adverum主要候選產品 Ixo-vec 是一種玻璃體內單次給藥基因療法，正在開發用於治療濕性老年黃斑部病變 (wAMD)，目前正進行三期臨床試驗。這種嚴重、慢性且進行性的視網膜疾病影響著全球數百萬人。 Ixo-vec 旨在透過一次性給藥，持續穩定地提供眼內阿柏西普(aflibercept)濃度，從而減輕目前慢性抗 VEGF 療法帶來的沉重患者負擔，同時也可能改善視力。
產業對眼科基因療法充滿期待
嬌生公司斥資1.3億美元投資的X連鎖視網膜色素變性候選藥物在5月份遭遇了三期臨床試驗的挫折，但Opus Genetics、MeiraGTx、Beacon Therapeutics和4D Molecular Therapeutics等公司在臨床上卻迎來了好消息。同時，專注於疾病治療的 Stargardt SpliceBio 公司在六月獲得了1.35 億美元的 B 輪融資和大型製藥公司支持，這表明投資者仍然對基因療法治療罕見眼部疾病的潛力充滿熱情。
深具潛力的老年黃斑部病變(AMD)
1. 老年黃斑部病變 (AMD) 是導致中央視力喪失的主要原因，它會逐漸損害視網膜，影響全球數百萬人。預計到 2040 年，全球 AMD 病例將達到 3 億，構成重大的公共衛生挑戰。早期 AMD 可能僅導致輕度視力障礙，但晚期 AMD，尤其是新生血管性（濕性）和非新生血管性（乾性）AMD，可能導致嚴重的視力喪失甚至法定失明，嚴重影響日常生活。抗血管新生療法的引入徹底改變了濕性 AMD 的治療，為保留或改善視力提供了很高的可能性。然而，這些療法並不能阻止 AMD 的進展，而乾性 AMD 尚無明確的治療方法。目前療法的局限性，例如頻繁注射和治療抗藥性，凸顯了對新策略的迫切需求。
2. 乾性與濕性黃斑部病變是老年性黃斑部病變的兩種主要類型，乾性病變的進展較慢，初期表現為黃斑部有黃色沉積物（隱結）和色素沉積，通常沒有立即的特效藥，但可能惡化為濕性；濕性病變則由黃斑部下方新生血管增生所致，血管容易出血或滲漏，導致視力快速惡化，目前有藥物注射等積極治療方式。(目前有幾十種藥物正在研究用於治療乾性 AMD)黃斑部
是眼球後部視網膜最中央的一小區，是控制中心視力最重要的部分，如果發生受損或是病變，會使得視力變得模糊或形成黑影，視力將大受影響。視網膜是由十個不同層組成的複雜結構。有兩個最重要部分：視網膜色素上皮細胞 (RPE) 和光感受器（視桿細胞和視錐細胞）。健康的 RPE 對於視網膜的正常功能至關重要。隨著年齡的增長，RPE 變得不那麼有效，導致形成結節(Drusen)，這是 AMD 的的症狀。診斷黃斑部病變的方式: 1. 阿姆斯勒方格表測試，2. 眼底檢查，3.螢光血管造影，4. 黃斑部光學同調斷層掃描(OCT)。治療方式有雷射治療和眼球內血管內皮生長因子抑制劑，包括Macugen/Pegaptanib、Avastin(Bevacizumab)、Lucentis(Ranibizumab)和Eylea(Aflibercept)。
乾溼黃斑部病變
年齡相關性黃斑部退化 (agerelated macular degeneration, AMD)為因老化而產生視網膜中央黃斑部病變的疾病，可分為乾性與濕性二種類型，乾性又稱為非滲出性 ( nonexudative) ；濕性又稱為滲出性(exudative) 或血管新生性 (neovascular)，對視力的影響更具威脅性。乾性 AMD 約佔病例的 85%，其特徵是稱為結節(Drusen)的黃色視網膜下沉積物，這種疾病的晚期形式稱為"地理萎縮"。在濕性 AMD 中，異常血管在視網膜下生長，然後滲出血液和其他液體。雖然更嚴重且進展更快，但濕性 AMD 可以通過向眼腔內住射抗 VEGF 來治療。
