《黃斑部》無須頻繁注射!! 賽諾菲啟動1/2期臨床試驗: 一次性濕性黃斑部病變基因療法SAR446597 可望阻止異常血管生長並保護視網膜?
乾性 AMD 約佔病例的 85%，其特徵是稱為結節(Drusen)的黃色視網膜下沉積物，這種疾病的晚期形式稱為"地理萎縮"。在濕性 AMD 中，異常血管在視網膜下生長，然後滲出血液和其他液體。雖然更嚴重且進展更快，但濕性 AMD 可以通過向眼腔內住射抗 VEGF 來(反覆)治療。目前約有 150 萬美國人深受其害，傳統治療需依賴抗血管內皮生長因子（anti-VEGF）的頻繁注射，患者每年平均需要7至13次注射才能有效緩解病情，這對患者和醫療系統都構成巨大挑戰。隨著基因療法技術的進步，這些療法不再局限於罕見疾病，可能會逐漸進入更廣泛的治療領域。與傳統療法相比，基因療法有望大幅降低患者負擔，同時提供更長期的保護。(延伸閱讀: 《黃斑部》減少反覆治療!! 禮來收購病毒腺基因療法公司Adverum 三期臨床試驗將驗證 ixo-vec一次治療濕性黃斑部病變可終生保留視力?)
2025年7月，賽諾菲宣布美國FDA已授予SAR446597快速通道資格認定，該藥物是一種一次性玻璃體內基因療法，用於治療年齡相關性黃斑部病變（AMD）引起的地圖樣萎縮（GA）。SAR446597 遞送編碼兩個治療性抗體片段的遺傳物質，這兩個片段靶向並抑制補體途徑的兩個關鍵組成部分：經典途徑中的 C1s 和旁路途徑中的 BB 因子。這種雙重標靶方法可能具有臨床優勢，因為它可以在視網膜微環境中提供持續的補體抑制，同時透過消除頻繁的玻璃體內注射顯著減輕治療負擔。該療法旨在透過單次干預後治療性蛋白的長期表達來解決補體介導的視網膜疾病的潛在病理生理機制。
賽諾菲已經啟動 1/2 期研究，以評估 SAR446597 的安全性、耐受性和有效性。
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老年性黃斑部病變和地圖樣萎縮
AMD 是一種後天性進行性視網膜退化，全球約有 2 億人受到影響。地圖樣萎縮是乾性 AMD 的一種晚期形式。其特徵是由於視網膜細胞退化導致不可逆的萎縮性病變不斷擴大，導致許多患者永久性視力喪失。 GA 在美國影響約 100 萬人，在歐洲影響超過 250 萬人，在全球影響超過 500 萬人，並對生活品質產生深遠影響，包括閱讀、駕駛和其他日常活動的能力。
FDA Fast Track Status
FDA 的快速通道資格旨在加快治療嚴重疾病和滿足未滿足醫療需求的藥物的開發和審查。該監管機構設立這一途徑是為了加速向患者，特別是那些患有嚴重或危及生命的疾病的患者提供有前景的新療法。
