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秒速閱讀: SYFOVRE(pegcetacoplan )能夠減緩【乾性】黃斑部病變( AMD)的 GA 惡化速度，這是 AMD 治療的一大步。( 延伸閱讀: 《黃斑部病變》第二家贏得乾性黃斑部病變新藥?! Iveric Bio申請藥證並取得FDA授予優先審核資格(priority review))

SYFOVRE 是第一個獲批准治療【乾性】黃斑部病變/GA新藥
十多年來視網膜眼科領域最重要里程碑
花費了數十年的時間試圖解決【乾性】黃斑部病變
24 個月降低GA 病變的生長速度，隨著時間可看到療效的提升
乾溼黃斑部病變疾病說明(台灣概念股)

2023年2月17日，Apellis Pharmaceuticals 宣布美國FDA已批准SYFOVRE™（pegcetacoplan 注射液，補體抑製劑）用於治療繼發於年齡相關性黃斑變性 (AMD) 的地理萎縮 (GA)。【乾性】AMD 的最後階段稱為地理萎縮。SYFOVRE(pegcetacoplan)的上市價格為每瓶 2,190 美元，Evaluate Vantage預估年銷售高峰為 12 億美元。

SYFOVRE 是第一個，也是唯一一個獲得 FDA 批准治療【乾性】黃斑部病變/GA的藥物，GA 是導致失明的主要原因，影響著美國超過一百萬人和全球五百萬人。

1. 隨著時間的推移，SYFOVRE 的治療效果越來越大，減緩了 GA 的惡化

2. 每 25 至 60 天可靈活給藥一次

3. 24 個月內臨床試驗累積進行了約 12,000 次注射後，安全性得到了充分證明

OAKS 研究首席研究員、眼科臨床研究主任、杜克大學眼科副教授 Eleonora Lad 醫學博士表示，SYFOVRE 的批准是十多年來視網膜眼科領域最重要里程碑。SYFOVRE還沒有批准之前，沒有的療法可以為患有 GA 的人提供幫助，因為他們的視力不斷下降。有了 SYFOVRE，我們終於有了一種安全有效治療乾性黃斑部病變/GA 的方法。

Apellis 聯合創始人兼首席執行官 Cedric Francois 醫學博士說，今天對患者、視網膜社區和 Apellis 來說是一個非凡的里程碑。隨著時間的推移和靈活的劑量增加，我們相信 SYFOVRE 將對乾性黃斑部病變/GA患者的生活產生有意義的影響。 這是一種複雜的疾病，該領域已經花費了數十年的時間試圖解決這個問題，因此我們為提出有史以來的第一個治療方法感到謙虛和自豪。

SYFOVRE 三期臨床試驗

1. OAKS（n=637）和 DERBY（n=621）是第 3 期、多中心、隨機、雙盲、假治療對照研究，比較 SYFOVRE™（pegcetacoplan 注射液）與性黃斑變性 (AMD) 的地理萎縮 (GA) 患者的廣泛且具有代表性的人群進行假注射。這些研究評估了每月一次和每隔一個月一次 SYFOVRE 對 GA 患者的療效，該患者通過 24 個月時眼底自發熒光測量的 GA 病變總面積相對於基線的變化來評估。

2. 與假治療相比，每月和每隔一個月 (EOM) SYFOVRE 在 24 個月內都降低了 GA 病變的生長速度，隨著時間可看到療效的提升。

3. SYFOVRE 的安全性在約 12,000 次注射後得到了充分證明。

4. SYFOVRE 預計將於 3 月初通過全國的專業經銷商和專業藥店上市。歐洲藥品管理局正在審查 SYFOVRE 的上市許可申請，​​預計將於 2024 年初做出決定。此外，已向加拿大衛生部提交了上市申請。

乾溼黃斑部病變

年齡相關性黃斑部退化 (agerelated macular degeneration, AMD)為因老化而產生視網膜中央黃斑部病變的疾病，可分為乾性與濕性二種類型，乾性又稱為非滲出性 ( nonexudative) ；濕性又稱為滲出性(exudative) 或血管新生性 (neovascular)，濕性病變的預後遠較乾性病變為差，對視力的影響更具威脅性。

乾性 AMD 約佔病例的 85%，其特徵是稱為結節(Drusen)的黃色視網膜下沉積物，這種疾病的晚期形式稱為"地理萎縮"。在濕性 AMD 中，異常血管在視網膜下生長，然後滲出血液和其他液體。雖然更嚴重且進展更快，但濕性 AMD 可以通過向眼腔內住射抗 VEGF 來治療。(台灣眼疾藥物概念股:杏國(4192)、仁新(6696，乾性黃斑部病變)、台新藥(6838)、彥臣(4732)、全福生技(6885)、永昕(4726)、溫士頓(6817)、科懋(6496)、國光生(4142))

Pegcetacoplan 目前以 Empaveli 為品牌，被批准用於治療陣發性夜間血紅素尿症 (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH) 的皮下輸液，治療乾性黃斑部病變地理萎縮是第二適應症。

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