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疾病

膽管癌是在膽管中形成的罕見癌症，膽管是細長的管，從肝臟到膽囊和小腸攜帶消化液。Incyte新藥Pemazyre(pemigatinib)適用於局部晚期（當癌症在其開始的器官外生長，但尚未擴散到身體的遠處）或轉移性的（當癌細胞擴散到身體的其他部位）的膽管癌患者。患者帶有稱為成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）基因融合。

9-14%患者有FGFR2融合

儘管膽管癌被認為是一種罕見的疾病，但在過去的三十年中，它一直在上升。晚期膽管癌通常無法透過手術來治療，而聯合化療法是現行的一線治療。在知的的患者中發現有9-14%的膽管癌患者的腫瘤中發現了FGFR2融合體。

Pemazyre是一種激酶抑製劑，適用於治療以前接受過治療的成人，不可切除的局部晚期或轉移性膽管癌與成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合一種片劑，通過阻止腫瘤細胞中的FGFR2阻止其生長和擴散而起作用。

臨床試驗

FDA4/17日的批准基於FIGHT-202研究的數據，該研究是一項多中心，開放標籤，單組研究，該研究評估了Pemazyre作為成人膽管癌的治療方法。在攜帶FGFR2融合或重排的患者中（A組），Pemazyre單藥治療的總緩解率為36％（主要終點），中位DOR為9.1個月（次要終點）。Pemazyre的警告和預防措施包括眼部疾病，例如眼乾或發炎，角膜發炎，眼淚增加和視網膜疾病；血液中磷酸鹽含量高；對於懷孕的婦女，有傷害未出生嬰兒或失去妊娠的風險。

FDA授予特殊資格

FDA授予Pemazyre突破性療法資格，用於治療先前已治療的晚期/轉移性或不可切除的FGFR2易位膽管癌患者。此外，FDA授予Pemazyre孤兒藥用於膽管癌的治療稱號，Pemazyre的新藥申請（NDA）已通過FDA的"優先審核"審核。

資料: 公司網站