國際生醫新聞

2024 年 4 月 23 日Vertex 和 TreeFrog Therapeutics 宣布達成許可協議和合作，以優化 Vertex 1 型糖尿病細胞療法的生產。TreeFrog 的專有技術平台 C-Stem™ 旨在模仿自然微環境，使細胞在 3D 中呈指數級生長。該技術將增強 Vertex 為其 T1D 細胞療法組合生成大量完全分化細胞的能力。

關於本次交易

根據協議，TreeFrog 將獲得 2500 萬美元的預付款、來自 Vertex 的股權投資以及與開發完全分化胰島細胞放大過程相關的高達 2.15 億美元的里程碑付款。 TreeFrog 還有資格獲得額外 5.4 億美元的臨床、監管和商業里程碑（最多兩款未來產品）以及分級個位數特許權使用費。 Vertex 將資助與合作相關的所有研發費用。 Vertex 將負責其細胞療法的所有開發和商業化。

C-Stem™：世界首創的技術平台

C-Stem™是一個整合了 GMP 封裝技術的專有平台，有效解決了細胞治療行業的幾個關鍵挑戰 - 大規模、高效地生產高品質的細胞療法。這項開創性技術於 2021 年實現了單批次交付 150 億個電池的世界第一。 C-Stem™ 的一個獨特屬性是它能夠在封閉系統內擴增和分化細胞，從而增強品質控制。它有可能改變細胞療法的發展模式。

Vertex

是一家全球生物技術公司，投資科學創新，為患有嚴重疾病的人創造變革性藥物。該公司已批准治療多種慢性、縮短壽命的遺傳性疾病（囊性纖維化、鐮狀細胞疾病和輸血依賴性β地中海貧血）根本原因的藥物，並繼續推進這些疾病的臨床和研究計畫。 Vertex 還擁有強大的臨床研究管線，涵蓋其他嚴重疾病的一系列治療方式，對人類生物學的因果關係有深入的了解，包括急性和神經性疼痛、APOL1 介導的腎臟疾病、常染色體顯性多囊腎、1 型糖尿病、第 1 型強直性肌肉營養不良和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症。 Vertex 成立於 1989 年，全球總部位於波士頓，國際總部位於倫敦。此外，該公司在北美、歐洲、澳洲、拉丁美洲和中東設有研發基地和商業辦事處。