國際生醫新聞

Ardelyx 公司的慢性腎病藥物 Tenapanor，在 7 月時被 FDA 拒絕批准，為此，Ardelyx 公司提出異議，決定抗辯到底。

今年 7 月，儘管 Tenapanor 的實驗性治療在第三階段研究中達成主要觀察指標，但 FDA 還是發出了完全回應信函 (Complete response letter, CRL)，並表示，Ardelyx 提交的臨床資料提供了「實質性證據」，證明 Tenapanor 能減少透析中的慢性腎臟疾病 (Chronic kidney disease, CKD) 患者的血清磷，但是，FDA 將療效的廣度定性為「小、臨床意義不明確」。(延伸閱讀: 《FDA》一定要讀! 藥廠接到FDA甚麼CRL回應信 會直冒冷汗)

Ardelyx 公司表示，他們將提交一份正式的爭議解決請求 (Formal dispute resolution request, FDRR)，對 7 月份這份 CRL 提出上訴。FDA 會在收到 FDRR 申請後的 30 天內進行審查。

Tenapanor 作用機轉是透過抑制鈉氫交換蛋白 3 (sodium hydrogen exchanger 3) 來控制血清中的磷。Ardelyx 已經對其在 CKD 中的應用進行了三項 III 期臨床試驗，包括將 Tenapanor 作為單一療法的「PHREEDOM」研究，和評估 Tenapanor 與磷酸鹽結合劑合併使用的「AMPLIFY」試驗。每項研究都達到了其主要和次要觀察指標，這也難怪 Ardelyx 會感到不服氣。

財務方面，在 Tenapanor 被拒絕批准後，Ardelyx 的股價已暴跌 81.62% 至每股 1.24 美元。該公司還宣佈解雇 102 名員工，並進行重大重組以保留現金。

Tenapanor 治療高磷血症

Tenapanor 是一種一流的靶向小分子療法，正在開發中，用於治療高磷血症，這是一种血液中磷酸鹽水平升高的疾病，在透析慢性腎病患者中很常見。Tenapanor 具有獨特的作用機制，並在腸道局部起作用以抑制鈉/氫交換劑 3 (NHE3)。這導致上皮細胞連接的構象變化，降低了對磷酸鹽的特異性滲透性，導致通過細胞旁途徑（膳食磷酸鹽吸收的主要途徑）吸收的磷酸鹽減少。作為一流的磷酸鹽吸收抑製劑，tenapanor 有可能徹底改變高磷血症的治療模式。

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參考資料︰BioSpace、Ardelyx