國際生醫新聞

RNA 研究領域，在醞釀數十年後，終於藉由 COVID-19 疫苗發光發熱，成為前景無量的新應用技術。在 mRNA 中，密碼子「AUG」，是蛋白質編碼的起始訊號，因此，每年 8 月 (Aug) 1 日 (起始日) 被指定為一年一度的「RNA 日」。以下是最近在 RNA 治療領域取得的一些突破：

1. 將 mRNA 疫苗的應用推向傳染病之外的領域
輝瑞 (Pfizer)、BioNTech 和莫德納 (Moderna) 因率先獲得 mRNA 疫苗批准而倍受關注，但除了 COVID-19，莫德納和 BioNTech，也積極開發更多 mRNA 疫苗，以預防其他傳染病，並治療其他非傳染性疾病。

(1) 莫德納：
有評估 CMV、HSV、Zika、Nipah、RSV、流感以及其他病毒的 mRNA 專案；另外還有針對自體免疫疾病和癌症的 mRNA 項目，包括個人化癌症疫苗 (mRNA-4157)、KRAS 疫苗 (mRNA-5671) 和檢查點疫苗 (mRNA-4359)。

另外，七月底時阿斯利康 (AstraZeneca) 宣布放棄了與莫德納合作的 mRNA 療法 AZD8601 (一種編碼血管內皮生長因子 VEGF-A 的 mRNA 療法)。目前，莫德納似乎仍在研究該藥物。

(2) BioNTech：
四月上旬，BioNTech 公佈了其 CAR-T 細胞療法「BNT211」在晚期實體瘤患者中進行的首次人體 I/II 期試驗初步資料，該療法由兩種藥物組成：一是針對胎兒抗原 Claudin-6 (CLDN6) 的自體 CAR-T 細胞，另一則是用以刺激 CAR-T 細胞擴增的 RNA 疫苗 (CARVac，採用了該公司的 mRNA-lipoplex 技術)。

2. 圓形 RNA 提供獨特的穩定性
今年五月，Orna Therapeutics 公司公布了其主導的專案的首批資料，驗證了其技術和脂質奈米粒子 (LNP) 輸送平臺。Orna 創造的環狀 RNA，比傳統的線狀 RNA 更穩定，並將之應用於治療癌症、自體免疫疾病與遺傳性疾病。Orna 主導的 isCAR 專案所提交的資料顯示，在 NALM6 白血病小鼠模型中，不僅抑制了腫瘤，甚至可以根除之。

3. RNA 干擾 (RNAi) 技術組合
Alnylam Pharmaceuticals 專注於 RNAi 技術開發，小片段的 RNA 藉由與編碼蛋白質的特定 mRNA 結合，關閉了該蛋白質的轉譯作用 (表現)。七月底，Alnylam 報告其 Onpattro、Givlaari 和 Oxluma 等產品的全球淨產品收入為 2.14 億美元，這些都是透過其 RNAi 平台所開發出的療法；此外，六月時該公司的 Amvuttra (vutrisiran) 獲得 FDA 批准，可用於治療成人的遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性的多發性神經疾病，成為 Alnylam 在不到四年的時間裡獲批的第五項 RNAi 療法。

其他
六月，致力於開發 mRNA 療法的 CureVac 收購了 Frame Cancer Therapeutics，藉由 Frame 在「透過基因組學與生物資訊學尋找、確認各種癌症類型的新抗原」方面的專長，CureVac 將得以增強其癌症疫苗組合。

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資料來源：BioSpace