國際生醫新聞

位於西雅圖的 Immusoft 公司 9 月宣佈，他們的 B 細胞療法平台的 ISP-001 的新藥臨床試驗 (IND) 已獲美國 FDA 批准，將啟動一項評估 ISP-001 治療 I 型黏多糖症 (MPS I) 的 I 期研究。該免疫細胞工程設計平臺透過以 B 細胞作為「可重新使用的生物工廠、用於治療性蛋白質的輸送」、改善對 MPS I 的治療。

Immusoft 表示:

1. 目前的腺相關病毒療法和慢病毒療法都有一些安全問題，且這些療法中的傳遞機制可能會引發患者的免疫反應、限制了療效；

2. 而幹細胞療法也有一些缺點，例如患者必須進行化療預處理等。(患者必須接受廣泛的清髓（化療）以淘汰患者的免疫系統，為新修飾的干細胞騰出空間。骨髓消融術可能是一種劇毒和令人不快的過程。Immusoft 的 ISP 方法不需要清髓。)

Immusoft 開發工程 B 細胞療法，就是為了克服其他基因治療法的一些問題；此外，ISP 平臺的設計可以實現「治療的持久性」，必要時還可以再次給藥。這是這是第一個進入臨床的工程化的B 細胞療法，以一種全新的治療模式，為治療難治性疾病開闢了潛在的新途徑。(這是基因轉移步驟。使用非病毒基因傳遞系統，B 細胞使用 DNA 進行編程，以允許它們產生大量的治療性蛋白質。)

目前I 型黏多糖症 (MPS I)雖可透過造血幹細胞移植和 BioMarin 公司的酵素替代療法 Aldurazyme (laronidase)，但仍無法「治癒」，且酵素替代療法需要每週進行輸液，將會影響患者生活品質。明尼蘇達大學醫學中心小兒骨髓移植部教授 Paul Orchard 認為，類似 ISP-001 的非病毒遞送方法有希望可以治療 MPS I 以及其他某些疾病。

ISP-001 在 MPS I 領域中已獲得美國 FDA 授予「孤兒藥」和「罕見兒科疾病用藥認定」的稱號。Immusoft 希望該療法能減輕頻繁輸液的需求，並改善病人的治療效果。

除了 Immusoft 之外，其他開發 MPS I 療法的公司還有 Orchard Therapeutics 以及 REGENXBIO。而 Immusoft 除了 MPS I，還與加州再生醫學研究所合作開發 II 型黏多糖症 (MPS II，亦稱 Hunter 氏症) 的療法。

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Immusoft

在開發以 B 細胞作為治療性處於世界領先地位，公司開創的一種新方法稱為免疫系統編程 (ISP™)，首先需要收集患者的一種免疫細胞 B 細胞，作為對免疫刺激的反應，B細胞可以變成生物工廠（稱為漿細胞），每個生物工廠每秒製造和分泌數千種抗體，通過對 B 細胞進行編程這種生物工廠能力來生產個性人化的蛋白質療法。B 細胞還具有能夠產生多種蛋白質類型的優勢， Immusoft已成功編碼 B 細胞以產生酶、抗體、結構蛋白和信號蛋白。

一旦我們對 B 細胞進行了編程，我們就會擴大數量並分化成漿細胞，從而產生大量的治療性蛋白質。進入診所後，我們會將 ISP™ 編程細胞注入同一患者體內，我們預計它們將在該患者中長期駐留並產生治療性蛋白質。

公司研發中產品

資料來源：BioSpace、Bloomberg、公司