國際生醫新聞

秒速閱讀: 一家生技公司的價值如何去判斷，比較國際生技公司的市值是一個方式，Genet觀點會將公司的研發、上市產品和授權合作列出，並說明公司的市值以作為大家投資參考。但值得注意，台灣生技股投資氛圍有時候比基本面的呈現還重要，操作也是要隨勢而為。

亨丁頓氏症 (Huntington's disease) 的治療是出了名的棘手。位於紐澤西州的生物技術公司 PTC Therapeutics 為了此疾病開發的候選藥物 PTC518，是一種來自於 RNA 剪接平台的小分子藥物，可降低導致亨丁頓氏症的 HTT 蛋白質之含量。(延伸閱讀：MIT：發現亨丁頓氏症關鍵基因 Nme1，為疾病提供新的藥物標靶)

不過，PTC 於 10 月 18 日發表的新聞稿中表示，美國 FDA 要求，PTC518 的 II 期跨國試驗「PIVOT-HD」要在美國繼續進行之前，必須提供額外的資料，因此，PTC 已經暫停了在美國的受試者招募，並與 FDA 進行討論。

PTC 並未透露 FDA 提出的理由，但 RBC 資本市場分析師推測，有可能是因為「PIVOT-HD」試驗中，除了讓受試者接受 12 週的初始治療階段外，還會再延伸 9 個月的安慰劑對照階段，而 FDA 可能因為其他降 HTT 藥物有某些毒性問題，故對此抱持謹慎態度；但也不排除是由於「一個令人擔憂的臨床前訊號」而暫停該試驗。儘管如此，截至目前還沒有傳出與 PTC518 有關的不良事件，美國以外的監管機構也沒有對「PIVOT-HD」試驗喊停，澳大利亞和幾個歐洲國家甚至已經許可該試驗開始進行，因此分析師認為，這或許意味著此次美國試驗的暫停，不一定是個嚴重障礙。

* PIVOT-HD 聯合試驗：
該試驗將由兩個階段組成：前 12 週的安慰劑對照部分側重於 PTC518 的安全性、藥理學和藥效學作用，隨後進入 9 個月的安慰劑對照階段，在此期間將收集血液、腦脊液和放射學生物標誌物數據。

試驗最初將使用 5 mg 和 10 mg 兩種劑量 (已經批准進行)，並有可能利用藥物的滴定性探討第 3 種劑量 (視前兩個劑量組結果而定)。最初 12 週的數據預計在 2023 年上半年分享。

PTC技術之一: Alternative Splicing Programs

PTC 開發了一種強大的高通量藥物發現技術，使我們能夠識別前 mRNA 剪接的小分子修飾物。使用這項技術，已經成功地鑑定出口服小分子，這些小分子可以修飾運動神經元 2 或 SMN2 基因的剪接，以增加全長 SMN 蛋白的水平。缺乏全長 SMN 蛋白是導致稱為脊髓性肌萎縮症的遺傳疾病的原因。基於 SMA 項目的知識和經驗，鑑定出其他小分子候選藥物，這些候選藥物可以修飾基因的可變剪接，促進特定外顯子納入 mRNA 或從成熟 mRNA 中強制跳過不需要的外顯子。我們相信這項技術對所有治療領域的大量靶基因具有廣泛的潛在適用性。

公司擁有不同技術平台，上市產品已達數種，同時不同時期的臨床試驗也達數種(下圖)，但2022.11.07股價125.21美元，市值約147億美元約台幣4400億元。(2022/10/28台灣生技股市值排行榜：藥華藥(1277億元)、合一(868億元)、北極星藥業(640億元)、台肥(511億元)、美時(396億元))

資料來源：Fierce Biotech、Endpoints News、PR Newswire、公司