國際生醫新聞

老年性黃斑部病變 (age-related macular degeneration, AMD)，是世界上許多國家最常見的失明原因之一。人們因黃斑部病變而失去視力或失明有兩種型式：「濕性」與「乾性」AMD。其中，濕性 AMD 也被稱為新生血管性黃斑部病變，患者的異常血管增生在眼睛後面，醫界對此已有出色療法；然而，乾性 AMD，也就是所謂的「乾性晚期形式」或「地理性萎縮」，卻沒有任何治療方法。患者可能在同一隻眼睛中同時存在濕性與乾性的病變。

目前有幾十種藥物正在研究用於治療乾性 AMD，其中，Apellis Pharmaceuticals 的「pegcetacoplan」被認為最可能首先被批准，它在美國 FDA 的 PDUFA 日期就在本 (11) 月 26 日，也就是，FDA 必需在此之前完成藥證審查，若獲批准，這將是該領域中的巨大里程碑。

Pegcetacoplan 是一種補體因子抑制劑 (complement factor inhibitor)。為期兩年的 III 期研究專案，共計 1,200 名隨機患者參與，提出了三個研究重點：

1. 療效訊號
(1) 藥物治療的效果在不同階段的試驗中結果是相似的，減少了 18% 至 22% 的病症。雖然不如患者、醫師、開發商期望的 90%，但這是朝著正確方向邁出的第一步，相當有臨床意義。
(2) 治療效果似乎隨著時間的推移而增加，簡單說就是治療病人的時間越長，他們從藥物中獲得的好處越多。

2. 安全性
在治療乾性 AMD 過程中，患者約有 10% 也同時在發展濕性 AMD，因此必須瞭解這種潛在副作用，以便同時治療濕性 AMD。

3. 功能效力
真正的問題是，患者經過治療能不能看得更清楚？簡短的回答是：這種藥物不能逆轉病況，因此，仍是越早開始治療越好。

在研究人員提出的資料中，所有關於「功能」的預設觀察指標，並沒有顯示出該藥物的好處。其原因可能有兩個：其一是大多數參加試驗的病患眼睛已經有非常大的萎縮區域；其次，我們評估視覺功能的儀器並不像我們測量病變生長的解剖學儀器那樣精確。

乾性 AMD 在目前並沒有其他有效的治療藥物，因此十分期待 11 月底 FDA 的最終決定。雖然該藥物並無法逆轉受損的視力，只能減緩惡化，但這已經是一大突破，也期待未來可以有治癒這種導致失明的療法。

資料來源：MedPage Today