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秒速閱讀:黃斑部的濕性病變的預後遠較乾性病變為差，對視力的影響更具威脅性。基因療法將有機會助黃斑部病變的視網膜再生!! 如果可以逆轉濕性的話，是不是對更早期的乾性更有機會？(目前有幾十種藥物正在研究用於治療乾性 AMD)

11月4日，加州Adverum Biotechnologies在帕薩迪納的視網膜學會年會上公佈了治療濕性年齡相關性黃斑變性(濕性 AMD)的OPTIC 研究的長期隨訪數據，包括 Ixo-vec（ixoberogene soroparvovec，又稱 ADVM-022）的最終兩年安全性和有效性評估-減少一年抗 VEGF(血管內皮生長因子)的注射、臨床相關的aflibercept 蛋白水平和維持並改善平均最佳- 矯正視力 (BCVA) 和黃斑中心視網膜厚度(central subfield thickness,CST) 。

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臨床試驗數據

1. 對局部類固醇有反應者常對 Ixo-vec 具有良好的耐受性。
2. 所有 2E11 參與者都沒有發生炎症，並且在研究結束時不需要類固醇來治療炎症。
3. OPTIC 試驗參與者的年度抗 VEGF 注射減少了 81% - 98%，並且在三年的擴展研究參與者中證明了持續的aflibercept蛋白水平。
4. 在 6x10^11 (6E11) 和 2x10^11 (2E11) 劑量組中，分別有 80% 和 53% 的參與者在兩年內不進行補充注射。
5. 在 6E11 和 2E11 劑量水平下，BCVA 和 CST 至少在兩年內保持改善。

Ixo-vec 可能為濕性 AMD 提供潛在新的治療方式。

Adverum生技公司

通過基因治療向眼睛輸送蛋白質的新方法，也就是將眼睛變成生物工廠提供功能性的治療。基因治療是一個有著數十年曆史的領域，專注於將遺傳物質傳遞到體內的特定細胞，以治療甚至在某些情況下可能治癒疾病。公司目前的 AAV.7m8 載體技術將視網膜細胞編碼為生物工廠，在整個視網膜中提供強大、可持續數量的治療性蛋白質-目標是開發提供可維持多年療效的再生視網膜療法的藥物。

公司11/04股價僅0.8美元，市值僅8千萬美元。一家生技公司的價值如何去判斷，比較國際生技公司的市值是一個方式，Genet觀點會將公司的研發、上市產品和授權合作列出，並列出公司的市值供大家投資參考。但值得注意，台灣生技股投資氛圍有時候比基本面的呈現還重要，操作也是要隨勢而為。(台灣眼疾藥物概念股:仁新(6696，乾性黃斑部病變)、台新藥(6838，乾眼症)、彥臣(4732)、全福生技(6885，乾眼症)、永昕(4726)、溫士頓(6817)、科懋(6496))

黃斑部病變AMD

是眼球後部視網膜最中央的一小區，是控制中心視力最重要的部分，如果發生受損或是病變，會使得視力變得模糊或形成黑影，視力將大受影響。用於診斷黃斑部病變的方式有1. 阿姆斯勒方格表測試，2. 眼底檢查，3.螢光血管造影，4. 黃斑部光學同調斷層掃描(OCT)。治療方式有雷射治療和眼球內血管內皮生長因子抑制劑，包括Macugen/Pegaptanib、Avastin(Bevacizumab)、Lucentis(Ranibizumab)和Eylea(Aflibercept)。根據英國dailymail的報導，一種阻斷 VEGF 作用的蛋白質，必須終生注射到眼睛中。這需要經常進行，每月一次。不過，這些刺戳可能會很痛，並導致眼睛周圍出現瘀傷（罕見的並發症包括白內障和感染）。根據眼科雜誌 2021 年的一篇評論，大約一半的患者在兩年內停止治療。

AMD是因老化而產生視網膜中央黃斑部病變的疾病，可分為乾性與濕性二種類型，乾性又稱為非滲出性 ( nonexudative) ；濕性又稱為滲出性(exudative) 或血管新生性 (neovascular)，困擾全球超過兩千萬人的濕性病變的預後遠較乾性病變為差，對視力的影響更具威脅性。乾性 AMD 通常發展緩慢，但在某些情況下會持續多年，而濕性 AMD 會在數週甚至數天后開始惡化。

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