國際生醫新聞

人體在感染愛滋病毒(HIV)不久後，病毒的DNA就會嵌入宿主的基因組中，這也是目前抗反轉錄病毒療法(ART)無法治愈愛滋病的主要原因，儘管ART療法已經能讓愛滋病患的預期壽命延長到與未感染者相當，但患者必須每天服用藥物來抑制病毒且也可能導致抗藥性或其併發症，因此當前臨床上仍需要找尋更好的治療方法。

美國天普大學(Temple University)與內布拉斯加大學醫學中心(UNMC)的研究團隊在今年5月1日發表於美國國家科學院院刊的一項最新研究指出，他們在感染HIV的人源化小鼠中使用CRIPR基因編輯技術讓兩個基因失活並結合長效抗反轉錄病毒療法進行治療，結果發現可成功在60%的小鼠中成功消除HIV病毒，相較於2019年初次發表的實驗數據29%，有相當大幅度的進展。

在這項新研究中，研究人員首先在HIV陽性的小鼠身上注射長效緩慢釋放的抗反轉錄病毒藥物(long-acting slow-effective release ART, LASER-ART)，一個月後再使用CRISPR-Cas9基因編輯技術將CCR5基因失活，當CCR5基因的表現量在七天後降到最低時，便進一步啟動第二次的CRISPR-Cas9治療，以去除嵌入宿主基因組中的HIV-1 DNA。

為確保HIV病毒不會反彈，研究人員接下來兩個月持續透過多種高度敏感的技術來追蹤小鼠體內的病毒，除了分析血液也檢查了已知被病毒感染的所有器官，實驗結果顯示治療組的10隻小鼠中有6隻體內已完全沒有HIV病毒的蹤跡，在第二輪重複性的研究中也取得了類似的結果，9隻接受治療的小鼠中有5隻已測不到病毒量。

研究人員表示，CRISPR技術仍是消除HIV病毒的首選方法，再利用CRISPR使CCR5失活來防止病毒傳播，此雙重治療策略有望改善治療效果並永久消除病毒。

而針對那些病毒仍反彈的小鼠，研究人員將可能原因歸咎於藥物輸送系統的能力，未來也將致力於開發高度靶向的奈米顆粒以及其他經過修飾且高效、無害的病毒載體，這些載體可與CCR5受體結合後並將HIV-1基因療法直接遞送到病毒活躍的部位，目前團隊也正在進行HIV-1基因治療的臨床I/II期試驗，最終目標希望將此療法帶入愛滋病的臨床治療。

資料來源：Fierce Biotech, National Academy of Science

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