《CAR-T》以色列突破性 CAR-T 細胞療法,改善多發性骨髓瘤成功率達 90%!

多發性骨髓瘤是最常見的漿細胞腫瘤類型,占所有血癌的十分之一,占所有惡性腫瘤的 1%,長期以來,多發性骨髓瘤一直被認為是不治之症。

不過,今年 5 月,以色列哈達薩醫療中心宣布,由 HMO 骨髓移植和癌症免疫治療部門負責人 Polina Stepensky 博士領導的研究團隊,開發出一種實驗性 CAR-T 細胞療法「HBI0101」,在改善多發性骨髓瘤患者病情方面的成功率高達 90%。

「HBI0101」是由哈達薩與巴伊蘭大學免疫學與免疫療法實驗室主任 Cyrille Cohen 教授合作開發、生產,使用了與美國、中國設計的 CAR-T 細胞相同的通用方法,但選用的分子和進行基因改造時所用的載體不同。在哈達薩接受治療的 74 名患者中,90% 的受試患者病情有所改善,57% 的病情獲得緩解;受試患者年齡在 44 ~ 84 歲間,年齡不影響療效。總體反應率非常好,且副作用小而輕微。

Stepensky 博士認為,「這是戲劇性的結果。對於這種尚未治癒的疾病患者來說,這是一個巨大的希望」。不過她也指出,雖然此 CAR-T 細胞療法使多發性骨髓瘤患者獲得了「持續時間未知」的疾病緩解,但並不表示已經「治癒」患者,該療法仍處於早期開發階段。儘管如此,Stepensky 博士還是預計,重複使用 CAR-T 細胞療法將使癌症從致命性疾病轉變為慢性疾病。此外,她關注的不僅僅是多發性骨髓瘤,其他血癌 (例如白血病和淋巴瘤),甚至是實體瘤,都是潛在的應用範圍。

目前,美國公司 Immix BioPharma 已獲得專利許可,即將在美國開展臨床試驗,計畫是在一年內取得美國 FDA 批准、實現商業化目標。

當前的 CAR-T 細胞療法,每位患者的治療費用需要數十萬美元,且供應非常有限,只有 20% 需要接受治療的人能夠真正獲得治療。但在研究人員的努力下,哈達薩得以大幅降低治療費用,讓人們能夠負擔得起並獲得該治療。

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資料來源:The Jerusalem Post、Hadassah Magazine

 

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