《CAR-T》疾病惡化風險下降 74%！嬌生/Legend 的 CAR-T 療法 Carvykti，在多發性骨髓瘤患者中表現優於預期！
嬌生 (Johnson & Johnson) 與 Legend Biotech 的自體 CAR-T 細胞療法 Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)，在多發性骨髓瘤患者中進行了 III 期試驗「CARTITUDE-4」，該試驗資料日前意外「洩漏」，數據顯示，該療法的表現比預期好得多！這使得 Legend 的股票在 4 月 19 日的盤前交易中跳漲了 18%。
嬌生發言人表示，該公司「不知道數據可能是如何洩露的」，但正式的資料將分別在歐洲血液學協會會議 (5 月 11 日) 與美國臨床腫瘤學會會議 (5 月 25 日) 上公開。
CARTITUDE-4 是一項隨機的 III 期試驗，評估 Carvykti 在 419 名復發、lenalidomide 難治性多發性骨髓瘤患者中的安全性與療效，並與標準化療方案 (如「bortezomib + pomalidomide + dexamethasone」，或「daratumumab + pomalidomide + dexamethasone」) 比較。
資料中顯示，相對於對照組 (標準化療)，在 16 個月的中位隨訪時，接受 Carvykti 治療的患者的疾病惡化風險下降 74%，達成主要觀察指標；中位疾病無惡化存活期 (PFS) 尚未達到，但 Jefferies 與 Cowen 的分析師估計，Carvykti 的 PFS 可能會落在 35-40 個月 (對照組則只有 12 個月)；微小殘留病 (MRD) 陰性的比例，在 Carvykti 治療組中有 61% (對照組中僅 16%)。此外，Carvykti 似乎還具有較高的客觀反應率 (88%；對照組為 67%)；總生存期 (OS) 數據尚未成熟，但有趨勢顯示 Carvykti 可將死亡風險降低 22%。如果此一適應症獲得批准，如此強大的效果將可說服醫生將 Carvykti 作為早期干預選項。
至於安全性，97% 接受 Carvykti 治療的患者和 94% 的標準護理患者發生了 3 級和 4 級不良事件；接受 Carvykti 治療的 176 名患者中，76% 的患者經歷了細胞因子釋放綜合症 (CRS)，但多數是 1-2 級、1% 為 3 級，且沒有 4-5 級的 CRS，或與治療相關的死亡案例。
上個月，Carvykti 的競爭對手 ─ 必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 與 2seventy bio (bluebird bio 的子公司) 的 Abcema (idecabtagene vicleucel)，在 III 期試驗「KarMMa-3」中取得了勝利，與標準治療方案相比，Abcema 可將疾病惡化或死亡風險降低 51%。而根據上述洩露出的 Carvykti 資料，外界認為，Carvykti 可能可與 Abcema 保持一定程度的優勢。
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資料來源：BioSpace、Fierce Pharma、Endpoints News
