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CRISPR Therapeutics 1 月 宣布，Vertex Pharmaceuticals 的子公司 ViaCyte，已決定退出與 CRISPR 公司在糖尿病基因編輯幹細胞療法 CTX211 的共同開發與商業化協議，但 ViaCyte 仍將從未來的銷售中獲得上市銷售權利金。(延伸閱讀: 《基因編輯》無法等待與Vertex合作的藥證到手??!! CRISPR Therapeutics 驚傳裁員10%員工)

CRISPR 於 2021 年與 ViaCyte 合作，將 CRISPR 的基因編輯技術與 ViaCyte 從幹細胞生成胰腺譜系細胞的能力結合起來。CRISPR 透過編輯創造出可逃避免疫系統的 β 細胞，使糖尿病患者能夠接受該細胞，而無須為了避免排斥而長期使用免疫抑制劑。

CTX211 即是一種胰島 β 細胞替代療法，將細胞置於設備內、移植到患者體內，以葡萄糖依賴的方式產生胰島素。今年 2 月後，CRISPR 公司將全資擁有該候選療法，並將獨立完成該候選療法的 I 期試驗，試驗完成日期預計在 2025 年。

不過，Vertex 並非退出 CRISPR 所有的開發項目。根據 2023 年簽訂的協定，Vertex 仍有權使用 CRISPR 公司的 CRISPR/Cas9 技術，用於 1 型糖尿病的細胞療法，Vertex 為這項許可支付了 1.7 億美元的預付款和里程碑付款，之後還可能再支付另一筆 1.6 億美元的里程碑付款。

此外，在 CRISPR 公司宣佈 ViaCyte 退出協議的前一天，Vertex 宣佈暫停 VX-880 的 I/II 期研究。VX-880 是另一種由幹細胞衍生的胰島細胞的候選療法，用於治療 1 型糖尿病的療法，目前至少有 14 名患者接受了治療，Vertex公司表示，該研究 A 部分和 B 部分的患者幾乎都不再需要胰島素治療。然而，先前曾有兩名受試者死亡，Vertex 解釋，死亡案例與療法無關，但監管機關和獨立資料監測委員會仍在對資料進行審查，故研究將繼續暫停。

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資料來源：Endpoints News、Fierce Biotech