國際生醫新聞

近年來，CAR-T 細胞在審查方面取得的進展令人備受鼓舞，美國 FDA 已批准數種 CAR-T 細胞產品用於治療多種類型的血液惡性腫瘤；在白血病的治療中，有 2 名患者在治療後 10 年內一直未再復發。

不過，去年 11 月，美國 FDA 啟動了一項針對 CAR-T 細胞治療相關的續發性惡性腫瘤的調查，並且由於「存在 T 細胞惡性腫瘤的風險，並可能導致嚴重後果，包括住院和死亡」，FDA 推動對所有獲得許可的 BCMA 導向和 CD19 導向的 CAR-T 細胞療法發出全類別的黑框警告。

今年 1 月初，FDA 生物製品評估與研究中心 (CBER) 的 Peter Marks 在「摩根大通週」上曾表示，CAR-T 細胞療法與續發性癌症之間「看起來確實存在因果關係」；1 月 24 日則是與 Nicole Verdun，在《The New England Journal of Medicine》(NEJM) 上共同發表文章指出，截至去年 12 月底，FDA 發現的 22 例「CAR-T 細胞治療後發生 T 細胞癌症」的病例，其中 3 例的惡性腫瘤細胞系定序結果中發現了 CAR 轉殖基因，故他們認為「CAR-T 細胞產品很可能參與了 T 細胞癌的發展」。但 FDA 似乎在這個問題上發出了混合信號，包括，CAR-T 細胞療法在美國已使用了超過 2.7 萬劑，若 CAR-T 細胞真與這幾例的續發性血癌形成有關，那麼也還是屬於「罕見不良反應」、總體而言還是獲益高於風險。

然而，無論「現階段」的證據表明了些什麼，我們都應該保持著開放的思維與態度。正如 Peter Marks 在「摩根大通週」上的說明：「就像 FDA 的許多事情一樣，不要把我今天說的話當作定論，因為在未來幾個月裡，隨著我們瞭解到更多資訊，我們還會調整並更新我們的資訊。」

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資料來源：BioSpace、The New York Times