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CAR-T 細胞療法跨出了癌症治療領域！今年二月底發表在《The New England Journal of Medicine》上一項針對 15 名自體免疫疾病患者的小型研究，有力地證明了 CD19 CAR-T 細胞療法在治療自體免疫疾病上的潛力。

這項由德國科學家主導的研究研究招募了被診斷患有系統性紅斑性狼瘡 (systemic lupus erythematosus, SLE)、特發性發炎性肌炎 (idiopathic inflammatory myositis, IIM) 或系統性硬化症 (systemic sclerosis, SSc，即硬皮症) 的患者。受試者的病情嚴重且仍在惡化中、對至少 2 種不同的免疫調節藥物具有抗藥性，主要都是重症患者。

中位追蹤時間為 15 個月 (範圍 4 ~ 29 個月)，分析結果如下：
1. 所有 8 名 SLE 患者都達到了 SEL 工具中對於「緩解」的定義與標準 (該工具是評估 SLE 患者緩解情況的統一標準，考慮了其他指標和治療需求)。
2. 所有 4 名 SSc 患者在歐洲硬皮病試驗和研究小組所建立的活動指數 (European Scleroderma Trials and Research Group activity index) 中的得分也都有所降低，顯示疾病惡化性降低。
3. 所有 3 名 IIM 患者，根據美國風濕病學會-歐洲抗風濕聯盟量表的評估，都表現出了明顯的臨床反應。
4. 所有患者最終都能停止免疫抑制治療。
5. 安全性方面，11 名患者出現了細胞因子釋放症候群 (CRS)，其中 10 例為 1 級、1 例為 2 級。1 名患者出現了 4 級嗜中性球減少症，但在停止 sertraline、pregabalin 和 doxazosin 治療並注射顆粒性白血球集落刺激因子 (granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF) 後，症狀即獲得緩解。

研究人員表示，儘管患者患有不同的疾病，之前也接受過不同的治療，但 CAR-T 細胞擴增和 B 細胞消除的動態，在患者之間是高度一致的，且副作用也「很小」，沒有「長期的骨髓毒性反應」。有鑑於部分患者在長達 2 年的時間裡都沒有復發，因此似乎注射一次 CD19 CAR-T 細胞療法就能帶來長期緩解。

雖然利用 CAR-T 細胞療法治療自體免疫性疾病是一種相對較新的策略，但自 2022 年以來，生技與製藥公司已經開始了大約十幾個測試紅斑性狼瘡細胞療法的臨床試驗，且至少還有另外 6 家公司已獲得美國 FDA 的批准，可開始臨床試驗。其中包括必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb)，該公司正在開發針對 SLE 和多發性硬化症的 CD19 NEX-T 專案，關於這兩種疾病的試驗，目前都處於第一階段。

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資料來源：BioSpace、STAT News、BioPharma Dive