國際生醫新聞

2024年3月28日，美國FDA核准Akebia Therapeutics的口服藥物 vadadustat(商品名為 Vafseo)，用於治療接受透析至少三個月的成人慢性腎臟病 (CKD) 引起的貧血。Vadadustat 每日一次的口服片劑可活化對缺氧的生理反應，刺激內源性紅血球生成素的產生，以控制貧血。處方標籤上有一個黑框警告，警告死亡、心肌梗塞、中風、靜脈血栓栓塞和血管通路血栓形成的風險增加。

Akebia 執行長 John Butler 在一份聲明中表示，Vafseo 的批准將為「數十萬因 CKD 導致貧血而接受透析的美國人提供替代治療選擇」。Vafseo預計下半年上市。

終結漫長藥證申請

1. Akebia 的vadadustat於 2021 年 3 月首次申請批准，但於 2022 年 3 月遭到該機構的拒絕。FDA 在其完整回應信中提到了vadadustat 的安全問題，公司需提交新的數據以證明其效益風險。

2. 2022年11月，Akebia提交了正式的爭議解決請求，堅稱vadadustat有其積極的效益風險。FDA決定延後決定核准日期。

3. 2023年5月，在沒有額外試驗下，Akebia重新提交上市核准，2024年3月取得核准。

口服 Vadadustat (商品名Vafseo)

屬於 HIF-PHI 或缺氧誘導因子脯胺酸羥化酶抑制劑類藥物的一部分，是一種每日一次口服的缺氧誘導因子脯胺酸羥化酶抑制劑，可活化對缺氧的生理反應，刺激內源性促紅血球生成素的產生，增加血紅素和紅血球的產生以控制貧血。 Vafseo 已獲准在 37 個國家/地區使用。 Akebia 表示，這些口服藥物的目的是「模仿海拔高度對氧氣可用性的生理影響」。

慢性腎臟病 (CKD) 引起的貧血

約有 50 萬名成年患者因 CKD 而患有貧血，這可能與許多不良的臨床結果有關。無論是在醫療費用還是對患者、醫療保健提供者和照護者的影響方面，控制 CKD 患者不受控制的貧血的負擔很大。如今，大多數 CKD 患者都透過注射紅血球生成刺激劑來治療貧血，這些藥物大多在透析中心注射。

貧血是指人體​​缺乏足夠的健康紅血球來為身體組織輸送足夠的氧氣。它通常發生在慢性腎臟病患者身上，因為他們的腎臟無法產生足夠的促紅血球生成素，這是一種有助於調節紅血球生成的荷爾蒙。 CKD 引起的貧血會對人的生活品質產生深遠影響2，因為它會導致疲勞、頭暈、呼吸急促和認知功能障礙。如果不及時治療，貧血會導致健康狀況惡化，並與 CKD 患者死亡率增加相關3 。