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- BlueRock Therapeutics 的 bemdaneprocel
- 其他開發中的帕金森氏症細胞療法

帕金森氏症是一種漸進性神經系統疾病，由於大腦中控制運動的神經元退化、降低多巴胺的分泌，進而導致一系列運動症狀，包括扭動、靜止性震顫和肌肉僵硬，此外，該疾病還會帶來非運動症狀，包括抑鬱、嗅覺減退、失語和精神病等。目前治療運動症狀的「黃金標準」是使用左旋多巴 (levodopa，L-DOPA，多巴胺前驅物)，不過，該藥物雖能促進多巴胺分泌，但也會帶來幻覺、運動障礙和衝動失控等嚴重的不良反應，而且，也還是只能緩解一小部分的症狀。近年，科學家嘗試著開發幹細胞療法，期望能補充或替換缺失了的多巴胺能神經元，藉此減輕症狀。

BlueRock Therapeutics 的 bemdaneprocel
在今年的阿茲海默症和帕金森氏症國際會議 (AD/PD 2024) 上，拜耳子公司 BlueRock Therapeutics 展示了其基因修飾細胞療法 bemdaneprocel 的 I 期臨床試驗令人鼓舞的結果：12 名患者移植了來自捐獻者的神經元祖細胞，移植後第一年，患者接受免疫抑制藥物治療，並總共進行了 18 個月的追蹤。結果顯示，這些細胞在移植後至少存活 18 個月，在停止免疫抑制後至少存活 6 個月。該結果顯示了「透過替代多巴胺能神經元來解決多巴胺能神經元丟失問題」的初步潛力，且在各組別中的耐受性都良好。此外，沒有發現移植物引起的運動障礙病例 (這是先前在帕金森氏症細胞移植試驗中發生的不良事件)。

數據與分析公司 GlobalData 表示，bemdaneprocel 的試驗數據顯示了細胞療法有望可解決帕金森氏症的運動和非運動症狀，特別是在較高劑量組。BlueRock 預計將於今年開始 II 期試驗的受試者招募。

誘導多能幹細胞 (iPSC)

iPSC（或稱「空白畫布」細胞）可以重新編程為高度特異性的細胞類型。我們採用完全發育的成體供體細胞，並利用我們專有的重編程技術將它們重編程為 iPSC。Bemdaneprocel 是我們治療帕金森氏症的研究療法，源自於另一種類型的 PSC，即人類胚胎幹細胞。如果獲得批准，bemdaneprocel 將用於治療帕金森氏症。利用細胞+基因平台，我們可以在必要時使用基因編輯技術來設計PSC，以增強其潛在的治療效果和在體內的穩定性。

其他開發中的帕金森氏症細胞療法
1. International Stem Cell Corporation 2021 年 6 月時也報告，其候選療法 ISC-hpNSC 在 I/IIa 期試驗中也可使非運動症狀有所改善，且患者的「ON-Time」 (指左旋多巴等帕金森氏症藥物帶來良好運動控制的時間) 在兩年內增加 65%、「OFF-Time」減少 55%；細胞耐受性良好，未出現嚴重不良事件。

2. 已經完成了的試驗部分，還有 Celavie Biosciences 的 HSCfPD I 期試驗中，只是該藥物在非運動症狀的改善幅度較小。

3. 另外還有其他 5 種神經元祖細胞療法正處於 I 期和 II 期試驗中，其中，Novo Nodisk AS 的 NN-9001 和 S.Biomedics 的 TED-A9，分別預計在 2025 年與 2026 發表結果。

雖然以神經元祖細胞治療帕金森氏症的療法還處於開發早期階段，但若奏效，例如能透過替換/補充多巴胺能神經元的損失、阻止疾病惡化，並改善運動與非運動症狀，那麼它們就有潛力滿足醫療需求、改變治療現況！

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資料來源：BioSpace、BioPharma-Reporter