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過去 50 年來，原發性震顫的藥物治療幾乎沒有什麼創新，患有這種使人衰弱的疾病的人們迫切需要新的治療方案

Sage Therapeutics與Biogen合作治療神經系統疾病特發性震顫(essential tremor)二期臨床 KINETIC 2失敗，導致Sage 股價重挫。二期試驗顯示，在治療91天之後，候選口服藥物SAGE-324的任何劑量與安慰劑相比，在統計學上沒有顯著差異。。

根據主要終點特發性震顫評定量表(TETRAS) 表現子量表(PS) 第4 項（上肢）總分 KINETIC 2 研究並未證明從基線到第91 天的變化存在統計學上顯著的劑量反應關係。此外，任何劑量的 SAGE-324 與安慰劑相比，TETRAS PS 第 4 項總分或 TETRAS 日常生活活動 (ADL) 綜合評分從基線到第 91 天的變化均無統計學顯著差異。

鑑於這些結果，Sage 和 Biogen 將結束正在進行的 SAGE-324開放標籤安全性研究，並且不計劃在 ET 中進行 SAGE-324 的進一步臨床開發。在早期的測試中，近十分之四的患者因副作用而停止治療。近三分之二的患者因嗜睡和頭暈等副作用而不得不降低劑量。

雖然公司新藥Zurzuvae 藥物作為第一種治療產後抑鬱症 (PPD) 的口服藥物已經取得FDA核准上市，但此次治療特發性震顫二期失敗的消息出來，公司股價大跌，從年初以來公司空方消息不斷，股價已經重挫超過五成，7/26日股價為10.99美元，市值僅剩下6.61億美元。公司股價最高為2019年的約180美元。(延伸閱讀: 《生技投資》Sage Therapeutics與Biogen合作治療神經系統疾病特發性震顫 二期臨床失敗股價重挫)

關於SAGE-324 / BIIB124

SAGE-324 是一種正在研究的口服神經活性類固醇 (NAS)氨基丁酸受體正變構調節劑 (PAM)。納斯伽巴A受體 PAM 與突觸和突觸外 GABA A受體結合，增強 GABA 能係統（大腦中主要的抑制性神經傳遞系統）的抑制活性。 GABA 是中樞神經系統中主要的抑制性神經傳導物質，在維持大腦神經元活動平衡方面發揮關鍵作用。 GABA 失調與 ET 的病理生理學有關。 SAGE-324 的安全性和有效性尚未確定。

特發性震顫

特發性震顫是最常見的運動障礙 - 發生率是帕金森氏症的 8 倍。這是一種進行性的、通常是遺傳性的疾病，會導致手、頭、聲音或腿有節奏地顫抖。研究人員認為，這可能是由大腦向肌肉發送異常訊號的電波動所引起的。對數百萬人來說，特發性震顫使日常生活中最簡單的活動變得困難，甚至不可能。震顫通常會因壓力、疲勞和使用興奮劑而加劇。特發性震顫與 GABA 受體活性降低有關。

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