國際生醫新聞

美國FDA核准不代表歐盟全額買單
阿茲海默症新藥已有三項上市
歐盟CHMP因風險大於治療效益 不建議核准上市
衛采將尋求重新審核 需時60天

美國FDA核准不代表歐盟全額買單

過去台灣新藥公司常說，美國FDA核准的新藥，歐盟也沒問題，以下案例看起來，還是會有例外，更何況市場是已經有其他治療藥物，似乎需求不是這麼緊急了。(延伸閱讀: 《阿茲海默症》第三種新藥競爭有優勢分析?！美國 FDA 終於批准禮來 donanemab(商品名Kisunla)用於治療阿茲海默症， 一年費用約 32,000 美元 (必讀))

阿茲海默症新藥已有三項上市

百健 (Biogen) / 衛采 (Eisai) 的 Aduhelm (aducanumab)，以及 Leqembi (lecanemab)都是獲得美國FDA核准用於治療阿茲海默症的新藥。Aduhelm 雖率先於 2021 年 6 月獲得批准，但已在今年 1 月黯然退出市場 2023 年 7 月Leqembi 獲得全面批准。今年 7 月 2 日，美國 FDA 針對今年度最令人期待的批准案做出了決定 ─ 禮來 (Eli Lilly) 的 donanemab 終於獲批使用於治療阿茲海默症的第三種新藥，並將以 Kisunla 的名稱上市。禮來公司宣稱 Kisunla 是第一種抗澱粉樣蛋白藥物，當澱粉樣蛋白斑塊被移除時，患者可以停止治療，從而減少輸注並降低治療成本。

歐盟CHMP因風險大於治療效益 不建議核准上市

不過，近日外媒報導，歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會發現百健 (Biogen) / 衛采 (Eisai) 的 Leqembi 的益處並沒有超過與治療相關的嚴重副作用的風險。人用藥品委員會 (CHMP) 建議不要授予 Leqembi 行銷授權，原因是該藥物延遲認知能力下降的作用並不能「抵消嚴重副作用的風險」-對於有澱粉樣蛋白相關成像異常（ARIA）的人會導致大腦腫脹和潛在出血機率升高。這些患者的風險最高的是具有兩個ApoE4基因拷貝的人，他們有阿茲海默症的風險，並且會尋求 Leqembi 作為潛在的治療方法。

衛采將尋求重新審核 需時60天

衛材將尋求重新審查，並計劃與「相關當局」合作以獲得歐盟的批准，需要時間約60天。Leqembi2024 年第一季度，該藥物的銷售額約為 1,900 萬美元，預估第二季的銷售額約為 3,000 萬美元。該單株抗體已在美國、日本、中國、韓國、香港和以色列獲得批准。

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FDA 公布相關副作用

Leqembi 最常見的副作用是頭痛、輸注相關反應和澱粉樣蛋白相關影像異常 (ARIA)，這是已知針對澱粉樣蛋白的抗體類會發生的副作用。 ARIA 最常表現為影像學檢查中所見的大腦區域暫時性腫脹，通常會隨著時間的推移而消退，並可能伴隨大腦內部或表面的小出血點。儘管 ARIA 通常不伴隨任何症狀，但可能會出現症狀，包括頭痛、意識模糊、頭暈、視力改變和噁心。 ARIA 也很少會出現嚴重且危及生命的腦水腫，可能與癲癇和其他嚴重的神經系統症狀有關。使用此類藥物治療的患者可能會發生腦出血，並且可能致命。處方資訊中包含黑框警告，提醒患者和照護者與 ARIA 相關的潛在風險。

與雜合子和非攜帶者相比，接受 Leqembi 治療的 ApoE ε4 等位基因純合子患者的 ARIA 發生率較高，包括有症狀、嚴重和重度 ARIA。處方資訊指出，在開始 Leqembi 治療之前應進行 ApoE ε4 狀態檢測，以了解發生 ARIA 的風險。

與安慰劑相比，服用 Leqembi 的患者使用抗凝血藥物與腦出血數量增加有關。處方資訊建議在服用抗凝血劑或有其他腦出血危險因子的患者中考慮使用 Leqembi 時要謹慎。

對 Lecanemab-irmb 或其任何非活性成分嚴重過敏的患者禁用 Leqembi。不良反應可能包括血管性水腫（腫脹）和過敏反應（過敏反應）。