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副甲狀腺機能低下症是一種罕見的內分泌失調疾病，是由副甲狀腺功能障礙所導致的副甲狀腺素濃度異常偏低。患者通常會出現疲勞、虛弱、肌肉酸痛和痙攣以及皮膚乾燥等症狀，若不加以控制，還會嚴重損害血液中的鈣含量，進而導致骨骼生長異常、發育遲緩和腦部鈣沉積。

Yorvipath是美國 FDA 批准的第一款治療副甲狀腺機能低下症
皮下注射長效達24小時 可緩解短長期症狀
Yorvipath 的批准之路並非一帆風順
市場估計其每年藥價約為 150,000 至 160,000 美元
Ascendis Pharma 優化治療效果的技術平台及內分泌治療研發產品

Yorvipath是美國 FDA 批准的第一款治療副甲狀腺機能低下症

Ascendis Pharma 宣布，其 palopegteriparatide (即 TransCon PTH) 已於 8 月 獲得美國 FDA 批准，將可用於治療成人罕見的副甲狀腺機能低下症 (hypoparathyroidism)，成為美國 FDA 批准的第一款針對該適應症的產品。目前預計將於 2025 年第一季、以 Yorvipath 為名在美國上市；不過，如果 FDA 允許 Ascendis 將現有批次的藥物商品化，則可能提前於今年第四季推出。

- 繼歐盟與英國之後，Ascendis 的 Yorvipath 再度獲得美國 FDA 批准
- 長效藥物可緩解成人副甲狀腺機能低下症短期與長期症狀
- 預計 2025 年 Yorvipath 在美國銷售額 1 億美元、全球銷售額 2 億美元

皮下注射長效達24小時 可緩解短長期症狀

副甲狀腺機能低下症患者通常需要口服鈣補充劑或接受大劑量的維生素 D 治療，但這兩種方法都無法充分控制病情。而 Yorvipath 是每日皮下注射一次、可穩定副甲狀腺素濃度長達 24 小時的長效藥物，故 Yorvipath 可以緩解這種疾病的短期和長期症狀。因此，患者權益團體 HypoPARAthyroidism Association 的執行董事 Patty Keating 表示，Yorvipath 的核准對於患者而言是「如此重要的里程碑」，期待這項新的治療選擇，能幫助患者跨越傳統治療的限制與風險。

Yorvipath 的批准之路並非一帆風順

Yorvipath 的批准之路並非一帆風順。Ascendis 於 2022 年 10 月首次嘗試為 Yorvipath 申請批准，但 FDA 最終於 2023 年 5 月拒絕批准。不過，在當時的完全回應信函 (CRS) 中，FDA 僅提及製造上的疑慮，而非指出安全性或療效上的問題，也沒有要求進行額外的試驗。數個月後，Ascendis 重新提交了申請，FDA 於 2023 年 12 月接受了該申請，並將最初的審批時程定在今年 5 月 14 日。然而，在 Ascendis 對申請提出重大修正後，FDA 將審批日期推遲了 3 個月。至於在歐盟與英國，Yorvipath 已分別於去年 11 月與今年 4 月獲得批准。

市場估計其每年藥價約為 150,000 至 160,000 美元

Ascendis 表示，Yorvipath 上市之初，將透過公司的援助計劃為患者提供完整服務，目的在幫助患者完成治療過程，並為符合資格的患者提供經濟援助。此外，Ascendis 尚未決定如何在美國定價，但投資銀行諮詢公司 ISI Evercore 估計其每年藥價約為 150,000 至 160,000 美元；分析師們預計 2025 年 Yorvipath 在美國的銷售額將達到 1 億美元，在全球的銷售額將達到 2 億美元。

Ascendis Pharma 優化治療效果的技術平台及內分泌治療研發產品

TransCon 是一個藥物開發創新技術平台。它將已知的生物學與前藥和緩釋技術的優點相結合，以潛在地優化治療效果。這可能意味著提高療效、提高耐受性和便利性，或減輕照護人員的負擔。

平台利用先進的化學知識來克服開發新療法的挑戰。當使用已知的生物學應用時，該技術平台可以幫助我們以前所未有的方式解決未滿足的患者需求。TransCon = 瞬態共軛: TransCon 是指"瞬時綴合"，或者說我們具有將惰性載體暫時（瞬時）連接到具有已知生物學特性的母體藥物的獨特能力。根據所使用的載體，TransCon 前藥可以設計為全身（整個身體）或局部（例如腫瘤內）發揮作用，重點是滿足特定的治療目標。 TransCon 廣泛適用於多個治療領域的蛋白質、勝肽或小分子。

內分泌罕見疾病研發中產品

資料來源：BioSpace、Fierce Pharma、Ascendis Pharma