國際生醫新聞

曾經是基因編輯領域先驅的 Sangamo Therapeutics，近年來歷經了股價暴跌、裁員、研發方向轉變等一系列困境；然而，今年 8 月 6 日與基因泰克 (Genentech) 達成的合作協議，為這家陷入困境的生物技術公司帶來了新的生機。

Sangamo 的核心技術是鋅指核酸酶 (zinc finger nuclease technology) 技術，該技術早於 CRISPR 出現，曾被寄予厚望；然而，由於 CRISPR 技術的易用性和快速發展，Sangamo 逐漸失去了競爭優勢，投資者對其信心也逐漸下降。自 2020 年底達到股價高峰以來，Sangamo 的股價已下跌超過 95%，公司也不得不進行多次裁員和重組以求生存。8/20日公司股價為0.82美元，市值僅1.7億元約55億台幣。(如果台灣公司能簽下類似金額合約，股價不知飛天到那裡去??)

不過，本次與基因泰克的合作協議將為 Sangamo 注入其急需的資金與信心。根據協議，Sangamo 將獲得 5,000 萬美元的預付款授權費與近期里程碑付款，並可能在未來取得 19 億美元的開發與商業化里程碑付款。而基因泰克將獲得 Sangamo 開發的一種表觀遺傳抑制劑的授權 (該藥物可抑制產生 tau 蛋白的基因)；此外，基因泰克也獲得了針對第二個未公開的神經學標靶的分子的授權，以及 Sangamo 開發的一種腺相關病毒 (Adeno-associated virus, AAV) 衣殼 (capsid) 技術的獨家授權，該技術已在試驗中被證實可有效穿越靈長類動物血腦障壁 (腦藥物開發的主要障礙)。8/20日公司股價為0.82美元，市值僅1.7億元。

此次合作是 Sangamo tau 蛋白抑制劑項目的「第二次機會」。該項目最初是與百健 (Biogen) 合作開發的，但百健於 2023 年退出了合作，而這次的合作夥伴基因泰克，也是在阿茲海默症領域擁有豐富經驗，其研發了一種更容易進入大腦的澱粉樣蛋白去除抗體，以及一種防止澱粉樣蛋白積聚的小分子藥物。

Sangamo 將此次合作視為其戰略轉型的關鍵。Sangamo 將未來研發重點轉向神經科學領域，並寄望於其新開發的 AAV 衣殼技術。Sangamo 相信，憑藉其在基因編輯和 AAV 衣殼技術方面的基礎，其在神經科學領域將擁有超越競爭對手的優勢。

儘管新的合作協議為 Sangamo 帶來了希望，但公司仍面臨著巨大的挑戰，例如 Sangamo 的鋅指核酸酶技術能否在與 CRISPR 的競爭中取得成功仍未可知，其 AAV 衣殼技術也需要在臨床試驗中得到驗證。因此 Sangamo 能否藉此機會重振旗鼓、成功轉型為一家神經科學領域的領導者，還有待時間考驗。

鋅指蛋白

是緊湊的蛋白質，不僅允許更大的基因組可接近性，而且使它們與病毒載體高度相容，極大地提高了我們的細胞遞送能力。

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資料來源：Endpoints News、NIH、Fierce Biotech、BioPharma Dive、公司