《心臟病》基因治療精準出擊！心臟病五大候選療法，多項臨床試驗展現驚人潛力 (閱讀)
基因療法近年來在心血管疾病治療領域也逐漸受到關注。在早期，針對遺傳性心肌病的 AAV 基因療法，展現了初步的臨床效益，例如：Rocket Pharmaceuticals 在達農病 (Danon disease) 方面、以及 Lexeo Therapeutics 在 Friedreich 共濟失調型心肌病 (Friedreich's ataxia cardiomyopathy) 方面的研究進展，都展現了基因療法的潛力。此外，技術與工具的精進，使得科學家在識別、分離目標基因，以及將其包裝成治療用顆粒的技術上，都已高度完善，讓基因療法逐漸成為可行的治療方式。日前，《BioSpace》報導了以下 5 種針對心血管適應症、有潛力的基因療法：
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基因療法
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藥物開發商
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目標疾病
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作用機制
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臨床試驗進展情況
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試驗初步成果與未來展望
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RT-100
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Renova Therapeutics
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充血性心臟衰竭
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提供正常的 AC6 基因副本，以提高心臟中 AC6 蛋白質的含量，進而改善器官功能 (AC6 蛋白質在調節心臟功能方面扮演核心角色)
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已完成 II 期臨床試驗，準備向 FDA 提交 IIb/III 期研究計劃
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XC001
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XyloCor Therapeutics
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慢性難治性心絞痛
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將正常 VEGF 基因副本送入心臟，促進新血管發展，以繞過現有的阻塞部位、恢復心肌的健康氧氣濃度
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已完成 I/II 期臨床試驗，正在準備 IIb 期研究
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II 期試驗顯示，該基因療法具有「改變疾病的潛力」，並顯著改善患者的運動時間、心絞痛頻率和胸痛情況
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RGX-202
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Regenxbio
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裘馨氏肌肉失養症 (DMD) 的心肌病變
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傳遞 microdystrophin 基因副本，以表現帶有 C 端結構域的肌營養素蛋白，藉此增強心肌強度、維持心臟功能
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正在進行 I/II 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗，並已與 FDA 就關鍵階段達成一致。預計 2025 年 12 月完成，並於 2026 年提出生物製劑許可申請
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中期數據顯示，microdystrophin 的表現率在不同年齡層的患者中表現「強勁」，並支持加速批准的計劃
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AB-1002
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Asklepios BioPharmaceutical (AskBio)
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充血性心臟衰竭
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促進心臟中蛋白磷酸酶 1 (PP1) 抑制劑的表現，解決因 PP1 活性過高導致的心臟衰竭問題 (PP1 在心臟中扮演著將肌肉收縮力恢復至基礎水平的核心角色)
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已完成 I 期臨床試驗，目前正在進行 II 期 GenePHIT 研究，預計 2026 年 10 月完成
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I 期數據顯示，單次劑量的基因治療使三名患者的左心室射血分數和症狀獲得「有臨床意義的改善」，運動功能也有所改善
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TN-201
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Tenaya Therapeutics
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肥厚性心肌病
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此療法針對 MYBPC3 基因突變，該基因突變導致調節心臟收縮的關鍵蛋白質不足，影響了約 20% 的肥厚型心肌病患者
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已發布 Ib/II 期試驗之早期數據，並將招募患者進入更高劑量的試驗群組
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總體而言，基因療法在心血管疾病的治療領域正快速發展，並利用精準醫療的概念，針對特定的基因問題進行治療。這些療法在臨床試驗中已展現出初步的臨床效益，雖然仍需進一步研究以驗證其長期療效以及安全性，但已為心血管疾病患者帶來了新的希望。
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資料來源：BioSapce
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