國際生醫新聞

全球有超過 1000 萬人患有帕金森氏症(PD)，這是一種漸進性和慢性的神經退化性疾病，可導致震顫、肌肉僵硬以及運動和平衡困難。患者也可能出現運動障礙，即不自主的運動，這會嚴重干擾日常活動。此疾病影響中樞神經系統（例如大腦和脊髓）和周邊神經系統，即支撐四肢和身體器官的神經網路（例如包括消化、呼吸、心臟功能和血壓的胃腸道系統）。儘管目前尚無已知的 PD 治療方法，但有一些治療方法可以幫助減輕症狀。接受主要方案治療的患者可能會經歷「良好」時期（即藥物治療效果良好），或「無效」時期（即口服左旋多巴不再提供症狀益處且運動波動復發）。 PD 是第二常見的老化神經退化性疾病，也是最常見的運動障礙。

美國FDA在2月4日核准了一款穿戴式的ONAPGO(apomorphine hydrochloride)注射劑，原名為SPN-830，作為首個也是唯一一個用於治療晚期帕金森氏症（PD）成人運動波動的皮下(apomorphine hydrochloride)穿戴式持續輸注裝置。 Supernus 將在 2025 年第二季推出 ONAPGO，並配備專家支援團隊，包括強大的護理教育計劃和發佈時的訪問支援。ONAPGO 這樣的持續治療方案可以幫助帕金森氏症患者的日子變得更加可預測。

一項臨床試驗中歐洲接受 ONAPGO 治療的患者每日 OFF 時間顯著減少，GOOD ON 時間也顯著增加。 ONAPGO 核准意味著對目前的治療方案（包括左旋多巴）反應不佳的患者，現在可以選擇使用小巧輕便的可穿戴設備進行持續輸液，而無需進行侵入性手術。

ONAPGO 三期臨床試驗

主要目的是評估儘管接受口服左旋多巴和一種或多種其他 PD 藥物治療但運動波動控制不佳的 PD 患者的療效和安全性。 53 名患者接受 ONAPGO 治療，51 名患者接受安慰劑治療，治療期為 12 週。從研究開始到12週結束對療效進行評估。主要衡量指標是根據患者日記計算的每日總 OFF 時間的平均變化量。關鍵的次要療效指標包括沒有麻煩的運動障礙的情況下每日總導通時間的平均變化。

ONAPGO 在 12 週時顯著減少了每日 OFF 時間（p=0.0114），ONAPGO 治療患者（n=53）減少了 2.6 小時，而安慰劑組（n=51）則減少了 0.9 小時。每日 OFF 時間的減少伴隨著每日 GOOD ON 時間的顯著增加（ONAPGO 治療組為 2.8 小時，而安慰劑組為 1.1 小時；p=0.0188）。 此外，早在第一週就已看到每日 OFF 時間和每日 GOOD ON 時間在數值上有了更大的改善，並且在所有測量時間點都得到了維持。此外，與接受安慰劑治療的患者相比，接受 ONAPGO 治療的患者更頻繁地報告其整體健康狀況有所改善（PGIC：79% 對 24%；p<0.0001）。最常見的不良事件（發生率≥10%）是輸液部位結節、噁心、嗜睡、輸液部位紅斑、運動障礙、頭痛和失眠。

長期服用左多巴的病人，可能會在頭、嘴、四肢或軀幹出現無法控制的不自主運動障礙(dyskinesia)，或因藥效波動(motor fluctuations)，發生難以預測之「開-關現象(on-off)」，如突然像是斷電(off)一般，導致身體僵硬等。 因此，可輔助使用其他藥物治療，減輕副作用。