國際生醫新聞

1. CSL 承諾推廣 Hemgenix 以填補輝瑞退出留下的空白
2. Hemgenix 適用於小規模患者群體，限制條件嚴格
3. 現有治療選擇對 Hemgenix 構成競爭壓力
4. 美國醫療系統的分散性阻礙基因療法的推廣
5. 基因療法的長期效益和潛力仍需進一步驗證

CSL 承諾推廣 Hemgenix 以填補輝瑞退出留下的空白
在罕見的 B 型血友病基因療法領域中，CSL Behring 的 Hemgenix 與輝瑞 (Pfizer) 的 Beqvez，依序獲得美國 FDA 的批准。然而今年二月，輝瑞因「患者需求有限」而決定終止 Beqvez 的研發及行銷，並退出血友病基因療法市場，獨留 CSL Behring 孤軍奮戰。

Hemgenix 於 2022 年 11 月成為首個獲得美國 FDA 批准的血友病基因療法，但自上市以來，其採用率一直低迷，在上市第一年裡，僅有 12 名患者接受了治療。然而，Hemgenix 的推廣面臨諸多挑戰，包括適用患者群體規模小、現有治療選擇的競爭多，以及美國醫療系統的繁複限制等因素。儘管如此，CSL 北美總經理 Bob Lojewski 表示，公司仍堅定支持 Hemgenix，並承諾讓其更易獲取且更廣泛使用。

Hemgenix 僅適用於小規模患者群體，限制條件嚴格
「B 型血友病」是 FIX 基因缺陷導致的凝血因子 IX 缺乏症，僅佔所有血友病病例的 15% 至 20%，本身就是一種罕見疾病，且 Hemgenix 的使用限制條件嚴格，除了僅適用於「重度或中重度」的「成人」患者外，該療法因具有肝毒性風險，故僅適用於肝功能相對健康的患者，部分患者若因過往治療引發肝損傷，就無法接受 Hemgenix 的治療；另外，患者體內若有 AAV 載體的中和性抗體，雖不會使患者失去接受 Hemgenix 治療的資格，但可能會降低治療效果。

據 CSL 估計，美國約有 1,000 名患者符合 Hemgenix 的治療資格。然而，即便是這些符合條件的患者中，仍有許多人對基因療法持觀望態度，擔心安全性或不願成為早期使用者。

現有治療選擇對 Hemgenix 構成競爭壓力
Hemgenix 作為單次基因療法，能穩定提高患者的凝血因子水平、減少出血事件。根據臨床試驗數據，Hemgenix 能將患者的平均年調整出血率從 4.16 降至 0.4，不過其長期效益仍需更多證據支持。

相比之下，血友病患者現有的多種治療選擇 (包括傳統的重組凝血因子替代療法以及近期批准的皮下注射療法)，雖然需要頻繁施用，但已被證明能有效控制病情，故對 Hemgenix 造成不小的競爭壓力。其中，最近獲得 FDA 批准的三種皮下注射治療方案，分別是輝瑞的 Hympavzi、諾和諾德 (Novo Nordisk) 的 Alhemo 和賽諾菲 (Sanofi) 的 Qfitlia，每兩個月最多可用藥一次。

美國醫療系統的分散性阻礙基因療法的推廣
除此之外，美國醫療系統的分散性為 Hemgenix 的推廣帶來了巨大障礙。醫療機構需通過多個內部審核流程，包括藥物安全委員會和經濟評估，才能批准使用該療法。此外，Hemgenix 是採用「買單付款模式」，也就是醫療院所必須先支付藥費，之後再進行保險核銷，然而 Hemgenix 的定價高達 350 萬美元，這讓許多小型醫院望而卻步。CSL 表示，目前已有 200 名患者接受了中和性抗體測試，並預計隨著基礎設施的完善，未來的治療流程將更加便捷。

基因療法的長期效益和潛力仍需時間驗證
儘管面臨重重挑戰，CSL 和醫療機構仍在努力推動 Hemgenix 的應用。隨著患者對基因療法的認可度逐漸提高，以及醫療機構內部流程的優化，Hemgenix 的採用率有望進一步提升。

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資料來源：Fiercepharma、CSL