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Novartis 今日宣布美國食品藥物管理局（FDA）核准 Leqvio® (inclisiran)，這是第一個也是唯一一個小型干擾 RNA（siRNA）療法，用於降低低密度脂蛋白膽固醇（也稱為壞膽固醇或 LDL-C），在初始劑量和三個月後再給予一劑之後，每年僅需兩劑。

Novartis 總裁 Vas Narasimhan 表示：「Leqvio 是降低 LDL-C 的革命性方法，為醫療保健系統如何應對心血管疾病創造了新的可能性，這是我們這個時代的一個決定性公共衛生挑戰。」 「我們現在有機會與合作夥伴合作，提供這種史無前例核准的降 LDL-C siRNA 療法，以在美國治療 ASCVD。」

Leqvio 在美國適用於治療患有臨床動脈粥狀硬化性心血管疾病（ASCVD）或異合子型家族性高膽固醇血症（HeFH），且需要額外降 LDL-C 的成人，作為其飲食和最大耐受 statin 療法的輔助療法。Leqvio 對於心血管發病率和死亡率的影響，目前正在進行臨床試驗探索。

洛杉磯的心臟病科醫師 Norman Lepor 醫學博士，Leqvio 第 III 期臨床計畫的臨床主持人表示，「ASCVD 是一項影響 3000 萬美國人的重要公衛問題。」 「Leqvio 是首創的 siRNA 療法，Leqvio 作用不同於其他膽固醇治療，每年僅需兩劑使其成為數百萬患有 ASCVD，接受降膽固醇療法並難以達到其 LDL-C 目標族群難以抗拒的治療選項。」

Leqvio 降低血液中 LDL-C 的含量，改善肝臟的自然功能，以防止製造可維持高濃度循環膽固醇的蛋白質6,7。此藥由醫護人員以初始劑量為患者進行皮下注射，三個月後再次給藥，然後每六個月給藥一次1。此方法可能有助於那些難以堅持自行施用藥物且給藥頻率較高的族群。Leqvio 將於可用在 2022 年1 月初。

The Mended Hearts, Inc. 總裁 Andrea Baer 提到：「患有 ASCVD 的人士很可能因其高膽固醇而發生心臟病或中風，因而對其家人造成巨大的負擔，並對其本身的生活產生不良影響。改善患者健康的第一步是治療高膽固醇，我們非常這種每年僅兩劑的新治療選項。」

FDA 依據綜合性第 III 期 ORION-9、-10 和 -11 臨床試驗的結果核准此藥物，這些臨床試驗顯示，全部 3,457 名患有 ASCVD 或 HeFH 的受試者即使接受最高耐受劑量的 statin 療法，仍表現出 LDL-C 升高2,3。在第 III 期試驗的第 17 個月，與安慰劑相比，Leqvio 最高能有效降低 52% 的 LDL-C 並保持此效果，且報告顯示耐受性良好，安全性資料顯示與安慰劑相當2,3。最常見的副作用是輕度至中度的注射部位反應（包括疼痛、發紅和皮疹）、關節疼痛、泌尿道感染、腹瀉、支氣管炎、腿部或手臂疼痛，以及呼吸短促2,3。

Novartis 已獲得全球權利，根據與 RNAi 治療劑領域的領導者 Alnylam Pharmaceuticals 的授權和合作協議，開發、製造和上市 Leqvio。