國際生醫新聞

1. 三期臨床成果亮眼，有效改善患者耐力與生活品質
2. 安全性良好且療效一致，有望成為全球首款核准藥物
3. 超越對手搶占市場先機，全球年銷售額高峰上看五十億

Cytokinetics 於 2026 年 5 月 5 日正式宣布，其研發的心肌肌球蛋白抑制劑 Myqorzo (aficamten) 在關鍵 III 期臨床試驗「ACACIA-HCM」中取得重大成功，展現了治療「非阻塞型」肥厚型心肌病變 (hypertrophic cardiomyopathy, HCM) 的卓越潛力。Cytokinetics 將於近日在國際醫學會議上正式發表此研究成果，並計畫盡速與監管機構討論核准事宜。

三期臨床成果亮眼，有效改善患者耐力與生活品質
Myqorzo 早先已獲得批准可用於治療阻塞型 HCM，而「ACACIA-HCM」這項研究的目的則在評估該藥物對於非阻塞型 HCM 成人患者的療效與安全性。研究結果顯示，在接受治療 36 週後，該藥物成功達到了雙重主要觀察指標：Myqorzo 組患者的「堪薩斯市心肌病變問卷 (KCCQ) 臨床總分」(衡量病患自覺症狀與身體限制的指標) 提高了約 11 分，而安慰劑組僅提高 8 分；在衡量心臟耐受力的「尖峰耗氧量」(pVO2) 方面，治療組每分鐘每公斤體重增加了 0.64 毫升氧氣，安慰劑組則下降了 0.03 毫升；兩個指標皆有顯著且具有統計學意義的改善。研發負責人 Fady Malik 博士指出，這種攝氧量的提升幅度相當於經過「數週的艱苦訓練」所能達到的效果。此外，該藥物在關鍵的次要衡量指標上也展現了穩定且一致的改善。

安全性良好且療效一致，有望成為全球首款核准藥物
在安全性方面，ACACIA-HCM 試驗未發現新的安全訊號，完成治療的患者比例在藥物組與安慰劑組之間相似。雖然已知此類藥物可能有導致左心室「噴射分數」(EF) 下降的風險，臨床中有也觀察到 27 名受試者出現 EF 下降超過 50% 的情況 (安慰劑組僅 1 名)，並導致 2 例心衰竭個案及 3% 的參與者中斷治療，但整體安全性仍在預期範圍內。Cytokinetics 執行長 Robert Blum 對此成果深感激動，形容其為「全壘打」，並強調目前市場上尚無針對非阻塞型 HCM 的有效療法，Myqorzo 有望成為全球首個獲得該適應症核准的藥物。

超越對手搶占市場先機，全球年銷售額高峰上看五十億
此次成功讓 Cytokinetics 在市場競爭中佔據優勢，與主要對手必治妥施貴寶 (BMS) 拉開了差距。儘管 BMS 的同類藥物 Camzyos 已獲准治療阻塞型 HCM，但該藥物在去年針對非阻塞型 HCM 的 Odyssey 研究中未能成功。Myqorzo 不僅在臨床數據上表現優異，且與 Camzyos 不同，它不需要高度個人化的劑量調整，應用範圍更廣。分析師預測，若 Myqorzo 獲准同時治療阻塞型與非阻塞型 HCM，其全球年銷售額高峰將有望突破 50 億美元。

關於 Cytokinetics
Cytokinetics 是一家美國的後期生物製藥公司，由來自史丹佛大學、加州大學聖地牙哥分校 (UCSD) 與加州大學舊金山分校 (UCSF) 的科學家於 1997 年共同創立。該公司深耕肌肉生物學 (muscle biology) 領域超過 25 年，專注於研發能調節心肌與骨骼肌收縮機制的創新小分子候選藥物，目的在提升患有心肌功能障礙 (如肥厚型心肌病變與心臟衰竭) 患者的臨床預後與「健康壽命」(healthspan)；此次 Myqorzo 的突破性進展將被視為公司發展史上的重要里程碑。除了上述的 Myqorzo，該公司亦積極推進治療心臟衰竭的 omecamtiv mecarbil 與 ulacamten，以及針對神經肌肉疾病的研發生產線，致力於成為全球肌肉專科生物製藥的領導者。

(Pipeline 圖來源：https://cytokinetics.com/medicines-research/pipeline/)

資料來源：Fierce Pharma、BioSpace、BioPharma Dive