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傳統 CAR-T 細胞療法通常需要先進行化療預處理以清除體內的淋巴細胞，Cabaletta Bio展示「無化療預處理、單次注射 Rese-cel」的患者數據顯著。

1. 零預處理臨床數據展現療效潛力
2. 自動化平台確保藥品穩定供應
3. 持續推進試驗邁向免疫重置目標

零預處理臨床數據展現療效潛力
臨床階段生技公司 Cabaletta Bio 於 2026 年美國基因與細胞治療學會 (ASGCT) 年會上，發表了其研發中的 CD19 自體 CAR-T 細胞療法 resecabtagene autoleucel (Rese-cel) 的最新進展。此次發表的重點涵蓋了「無化療預處理」(Preconditioning-free, PC-free) 的臨床試驗數據，以及首次應用自動化生產平台的轉化醫學成果，展現出該療法在治療自體免疫疾病上的巨大潛力。

傳統 CAR-T 細胞療法通常需要先進行化療預處理以清除體內的淋巴細胞，但在本次 Cabaletta Bio 公布的、針對尋常型天皰瘡 (pemphigus vulgaris, PV) 患者的 I/II 期臨床試驗「RESET-PV」中，首批 4 名接受「無化療預處理、單次注射 Rese-cel」的患者數據顯示，患者的病灶活動度 (PDAI 分數) 均在 4 週內出現臨床意義上的顯著下降。

更令人振奮的是，其中 2 名患者在停用所有免疫調節劑的情況下，維持了長達 6 個月的「無藥物緩解」(drug-free response)。安全性方面，Rese-cel 展現出良好的耐受性，未出現劑量限制性毒性 (DLT) 或神經毒性 (ICANS)，僅 1 名患者出現輕微的一級細胞因子釋放症候群 (CRS)。這項進展意味著 Rese-cel 未來有望在不依賴化療的情況下，透過門診或社區健康中心提供治療，大幅提升患者的用藥便利性。

自動化平台確保藥品穩定供應
除了臨床療效外，Cabaletta Bio 也發布了與 Cellares 合作開發的 Cell Shuttle™ 全自動化生產平台的首批轉化醫學數據。這是該平台首次應用於臨床流程，結果顯示，透過自動化流程生產的 Rese-cel，其在患者體內的藥代動力學 (PK) 與藥效學 (PD) 數據，與先前手動生產的 Rese-cel 十分一致。

不過，自動化的生產技術可以確保產品在純度、CAR 表現與細胞活性等方面皆符合既定規格，並可準時交付。Cabaletta Bio 醫療長 David J. Chang 醫師表示，自動化平台可顯著提升生產的再現性與可擴展性，這對未來大規模供應自體免疫疾病藥物極為關鍵。

持續推進試驗邁向免疫重置目標
接下來，Cabaletta Bio 將在今年的歐洲風濕病學大會 (EULAR 2026) 上發表關於系統性紅斑狼瘡 (RESET-SLE™) 的初步低劑量數據，並於同年下半年公布 RESET-PV 高劑量「無化療預處理」的進一步結果。隨著臨床與生產數據的不斷累積，Rese-cel 正朝著為自體免疫疾病患者帶來長期緩解、甚至治癒的目標穩步邁進。

關於 Cabaletta Bio
Cabaletta Bio 成立於 2017 年，是一家臨床階段的美國生物技術公司，專注開發「針對自體免疫疾病的精準 T 細胞療法」，致力於打造能深度、持久、甚至具治癒潛力的細胞療法。其核心技術平台 CABA™ 包含兩大策略：CARTA (Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity) 與 CAART (Chimeric AutoAntibody Receptor T cells)，分別用於清除致病 B 細胞或選擇性導向自體抗體產生細胞。其領先的產品 Rese-cel 是一款完全人源化的 CD19 CAR-T 細胞療法，透過 CD19 結合結構域與 4-1BB 共刺激結構域 (4-1BB co-stimulatory domain)，深度清除體內的 B 細胞，目的在「重置」免疫系統。目前該療法正於 RESET™ 臨床計畫中下進行多項臨床試驗，涵蓋系統性紅斑狼瘡 (SLE)、肌炎、重症肌無力、多發性硬化症、天皰瘡等。該公司亦開發 DSG3-CAART 與 MuSK-CAART 等針對特定自體抗體疾病的 CAAR-T 細胞療法。此外，他們也積極與賓州大學、費城兒童醫院、Oxford Biomedica、IASO Bio 等機構合作，推動細胞治療在自體免疫領域的臨床應用。

(Pipeline 圖片來源：https://www.cabalettabio.com/pipeline)

資料來源：Bio Space、Cabaletta Bio