《心血管》瑞博生物(06938.HK)披露全球首個靶向FXI的siRNA藥物vortosiran的IIa期臨床積極數據
蘇州瑞博生物技術股份有限公司 (06938.HK) 及其子公司Ribocure Pharmaceuticals（合稱「瑞博生物」）今日在上海舉行的大國新藥全球會議（CPIC）上，首次公佈其靶向凝血因子XI (FXI) 的siRNA候選藥物vortosiran (RBD4059) 在歐洲完成的一項 針對慢性冠狀動脈疾病（CAD）患者的IIa期臨床研究的積極結果。
該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的IIa期臨床試驗（NCT06717074，clinicaltrials.gov），納入具有心肌梗死病史且接受阿司匹林標準治療的慢性CAD患者。研究結果顯示，vortosiran總體耐受性良好，可顯著、劑量依賴且持久地抑制FXI活性。
在完成高劑量給藥療程、維持劑量為400mg的患者中，FXI活性平均最大降幅達到92%，且在給藥後持續數月。該數據為vortosiran在不同適應症中採用每3至6個月一次的潛在給藥方案提供了支持。尤為重要的是，本次IIa期試驗未出現與治療相關的嚴重不良事件、大出血事件或具有臨床相關性的非大出血事件。相較於當前同靶點在研藥物，vortosiran體現出顯著優勢，其FXI活性抑制明顯高於目前處於III期臨床開發、通常每日給藥一次或兩次的小分子藥物預估的水平。
上述結果在冠狀動脈疾病患者中提供了全球首個FXI siRNA臨床概念驗證，支持vortosiran作為差異化、長效抗血栓療法的開發潛力。通過靶向FXI，vortosiran降低血栓形成風險，同時保留機體止血功能，有望解決心血管疾病領域的重大未滿足醫療需求。
瑞博生物聯席CEO兼全球研發總裁甘黎明博士表示：「在不增加出血風險的前提下預防血栓形成，一直是心血管醫學領域長期以來夢寐以求的『醫學聖盃』。本次IIa期臨床數據進一步夯實了我們的堅定信念，即對於血栓栓塞性疾病而言，vortosiran是一種安全且具有顯著差異化優勢的FXI抑制療法。基於這些研究結果，我們已啟動了一個包含多項IIb期試驗在內的ORBIT-XI (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis) 戰略開發計劃，旨在推動vortosiran快速進入涵蓋多種適應症的III期臨床開發。我們期待vortosiran在下一步研究中的優異表現，爭取早日為全球患者帶來更優的治療選擇。」
