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問五：ADI-PEG20於惡性肺間皮癌的成功率高，藥證申請時會申請優先審查嗎?

答：大家都很關心什麼時候可以取得肺間皮癌的藥證，目前預計八月進行臨床三期數據解盲，之後準備BLA也需要一段時間，預計到2023年第一季進行送件申請BLA。

以程序上來看，FDA需要花兩個月的時間決定是否接受BLA的申請，且需要等所有文件都送齊後，才會決定是否給予優先審查(Priority Review)。

問六：ADI-PEG20於肝癌的臨床試驗為何FDA會同意以單藥做治療？

答：過去北極星肝癌失敗的三期臨床試驗中有部分病患活得相當久，因此公司決定探討這些肝癌病患的基因圖譜，結果透過基因定序後發現經由ADI-PEG20治療有效的病人，身上有特定的基因標記(SNP-WWOX)，後續需要三期試驗來驗證此發現。此外，受試者也將鎖定經過多線治療、無藥可治的肝癌患者，希望透過單藥的治療來評估ADI-PEG20的治療潛力。

問七：ADI-PEG20於軟組織肉瘤的臨床試驗效果顯著，病患後續的治療狀況如何？

答：針對軟組織肉瘤的臨床試驗數據顯示ADI-PEG20疾病控制率達68%、腫瘤反應率高達25%，並在收案的75位受試者中共有6位病患達到腫瘤完全消失(Complete Response, CR)，且完全反應持續時間(Complete response duration)久，目前僅有一位疾病進展，其他則均維持CR。此外，該試驗也發現ADI-PEG20可以增強化療的作用，因此可降低化療劑量以減輕副作用。

問八：ADI-PEG20若成功取得第一個適應症後，有機會以Off-Label Use治療其他癌症？

答：若ADI-PEG20成功解盲並取得惡性肺間皮癌第一個適應症上市，很大的意義就是證實了ADI-PEG20具有治療效果，然而在腫瘤治療領域，Off-Label Use可以方便病患使用，真正要體現ADI-PEG20價值還是需要多種核准適應症支持，並且透過對照組試驗進一步驗證對具有特定基因生物標誌物的患者具有更好的療效就有很大的意義。(延伸閱讀: 《處方藥》20%處方藥屬於仿單外使用(off-label use)！十大令人意想不到藥物使用(閱讀))

問九：北極星未來在CDMO業務上的發展策略為何？

答：北極星目前除了美國與成都工廠外，台灣已在宜蘭設新廠中，預計3年後加入營運，屆時將完成美中台三地生產策略，強化CDMO的國際競爭力。以產能優先順序來看，第一是生產自己研發的藥，第二是生產轉投資的產品，第三才是對外接代工生意。 

問十：未來美中台三廠的定位、規劃與產能分配為何？

答：台灣宜蘭廠三年後才會加入營運，成都工廠目前只有小量產線供應臨床試驗用藥，美國先導工廠已接的三家客戶Helix BioMedix、Nanotein與Primmune均屬於小客戶，生產量還並不多。今年公司若申請BLA將是以美國工廠進行申請，並作為未來ADI-PEG20的主要生產廠。