健康醫療

復發性心包膜炎是一種自體炎症性心血管疾病，症狀常為胸痛、心電傳導異常、心臟周圍積聚的液體 (心包膜積液) 等。在無症狀的 4-6 週或更長時間之後又再出現心包膜炎發作的患者，則被判定為患有復發性心包膜炎。該疾病嚴重影響生活品質，並可能導患者頻繁進出急診或甚至住院。在美國，每年約有 40,000 名患者接受復發性心包膜炎的治療；然而，由於持續性基礎疾病或對非類固醇抗發炎藥 (NSAIDs)、秋水仙素和皮質類固醇等常規療法的反應不佳，約有 14,000 名患者會經歷第二次或更多次復發。

美國食品藥品監督管理局 (FDA) 近日批准了 Kiniksa Pharmaceuticals 的 Arcalyst (rilonacept) 可用於治療復發性心包膜炎，降低 12 歲 (含) 以上的兒童與成人的復發風險。這是 FDA 針對這種疾病所批准的第一種、也是唯一一種的療法，目前預計於今年 4 月推出。

FDA 的批准，主要是跟據 Arcalyst 的復發性心包膜炎關鍵 III 期臨床試驗 RHAPSODY 的數據。

試驗中，在隨機停藥期間首次判定為心包膜炎復發的主要觀察指標上，具有高度統計學意義；第一次給藥後，疼痛和發炎的症狀就迅速、且持續地減少了，治療反應的中位時間為 5 天，治療反應率高達 97%。而隨機分配至 Arcalyst 組的患者，發生復發性心包膜炎的風險降低了 96%，試驗期間有 92% 的日子無疼痛、或僅有極少的疼痛，而安慰劑組僅有 40% 的日子是無疼痛的。而由於 Arcalyst 組的復發率低，因此尚無法估計隨機停藥期間患者心包膜炎復發的中位時間；但安慰劑組中患者的中位復發時間為8.6 週。此外，試驗中其他重要的次要觀察指標也均具有統計學意義。

RHAPSODY 的試驗數據已同時發表在《The New England Journal of Medicine》，並在美國心臟協會 2020 年科學會議上發表。

* 補充：

Arcalyst (rilonacept) 是一種每週一次、透過皮下注射的重組融合蛋白質，可阻斷白介素-1α (IL-1α) 和白介素-1β (IL-1β) 訊號傳導。該藥於 2008 年首次獲得批准，用於治療 12 歲 (含) 以上的 Cryopyrin 相關週期性症候群 (cryopyrin-associated periodic syndrome, CAPS) 患者，包括家族性冷因性自體發炎症候群 (familial cold auto-inflammatory syndrome, FCAS) 和 Muckle-Wells 氏症候群，並在體重 10 公斤 (或以上) 的患者中持續緩解 IL-1 受體拮抗劑缺乏的狀況。

資料來源：BioSpace、Kiniksa