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秒速閱讀: 不是三期臨床數據過關，申請藥證，取得藥證上市，就可一帆風順，三期臨床試驗的數據夠不夠好很重要!!!!

百健 (Biogen) 的 Aduhelm 是美國近 20 年來批准的第一個阿茲海默症藥物，是 2021 年透過美國 FDA 的加速審批路徑獲得批准的。然而自上市以來波折不斷，今年 1 月，醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 首次發佈了關於限制 Aduhelm 保險給付涵蓋範圍的草案，使得可獲得保險給付的患者族群大幅縮水。

儘管百健曾試圖以真實世界的證據來補充「臨床資料缺陷」，期望能緩解該提案草案中的限制，然而，在過去三個月的公眾評論期間，CMS 接收到超過 10,000 條意見，讓 CMS 更加堅持其最初的決定，也就是，將 Aduhelm 和其他類似藥物限制在臨床試驗範圍內，只是這次有做了些許調整 ─ 醫療保險現在也可以涵蓋 FDA 批准的試驗或美國國衛院 (NIH) 的抗類澱粉蛋白質治療試驗，而不僅限於 CMS 批准的試驗。不過，這些調整並沒有增加多少適用 Aduhelm 保險給付的患者。

CMS 臨床標準和品質中心主任 Lee Fleisher 博士表示，儘管知道 Aduhelm 有潛力，但目前還沒有足夠的臨床效益證據，因此無法認定該藥物對醫療保險患者是合理且有必要的。此外，CMS 補充，針對抗類澱粉蛋白質藥物，未來若 FDA 有全面批准 ─ 而不是像 Aduhelm 這樣僅憑生物標誌物證據的加速批准 ─ CMS 將為該藥物提供快速獲取和保險覆蓋的決策。

Fleisher 博士也承認，CMS 對已經被 FDA 批准的藥物作出這樣的決定是不尋常的，不過，這是一個獨特的情況，科學、證據和利益相關者的意見也都引導 CMS 團隊做出此決定。

百健還沒有對 CMS 的裁決做出正式回應，不過部分分析師認為 CMS 的限制不僅可能意味著 Aduhelm 的終結，還可能引發百健採取成本削減措施。而確實，去年百健宣佈了一項 5 億美元的成本節約計畫，雖說不會完全藉由裁員來節省成本，但今年 3 月份，百健也已經開始資遣員工，包括許多與 Aduhelm 相關的開發、商業團隊人員，預計可能辭去約 10% 的員工。

Biogen 股價創五年新低，幾乎腰斬，4/13日收213.98美元。

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資料來源：Fierce Pharma、BioSpace