健康醫療

印度Eyestem 公司研發視網膜色素上皮細胞懸浮液細胞療法的技術Eyecyte-RPE來治療乾性黃斑部病變，預計2023年上半年啟動臨床試驗。印度Eyestem未來定價將只有Spark基因療法的五十分之一，因為全球至少有1.7億人患有乾性黃斑部病變，市場夠大無須高訂價，不是甚麼罕見疾病。(身體需要有健康的基因來運作，如果身上有了因為遺傳突變產生一個或多個有缺陷或是缺失的基因，會讓你生病。如果可以替換或是關閉有缺陷的基因就有機會恢復健康)

視網膜是一個 10 層結構；視網膜色素上皮 (RPE) 是視網膜最重要的層之一，作為支撐其他層的基礎，而乾性 AMD 是由黃斑處 RPE 的進行性損傷引起的。Eyestem，使用誘導性多能幹細胞(Induced Pluripotent Stem Cell，iPSC )衍生的視網膜色素上皮細胞 (RPE)作為再生細胞來源。公司技術可以在單層培養物中生成真正的 RPE，稱為 Eyecyte-RPE。冷凍的 Eyecyte-RPE 產品在移植到因 MERTK 基因突變而先天失明的鼠體內時，在存活、整合和功能功效方面顯示出優異的結果。

羅氏 / Spark Therapeutics的一次性注射劑用來治療遺傳性會造成失明「萊伯氏先天性黑蒙症」(Leber's Congenital Amaurosis，LCA)的 Luxturna (FDA2017年12月18日核准)，在美國定價為每隻眼睛四十二萬五千美元，整個治療總計 八十五萬美元。(延伸閱讀: 《生技併購》延宕10個月終獲FTC同意！羅氏完成43億美元收購基因療法公司Spark)

(台灣眼疾藥物概念股:杏國(4192)、仁新(6696，乾性黃斑部病變)、台新藥(6838)、彥臣(4732)、全福生技(6885)、永昕(4726)、溫士頓(6817)、科懋(6496)、國光生(4142))

以下幫大家複習基本知識，如果您已經很熟悉，請略過。

地理萎縮症(geographic atrophy, GA)

年齡相關性黃斑變性 (AMD) 是老年人中度和重度中心視力喪失的主要原因，影響大多數患者的雙眼。黃斑是視網膜中央部分的一小塊區域，負責中央視覺。隨著 AMD 的惡化，黃斑中視網膜細胞和下方血管的損失導致視網膜組織明顯變薄和/或萎縮。地理萎縮是 AMD 的晚期階段，導致這些患者進一步不可逆轉地喪失視力。目前沒有FDA 或歐洲藥品管理局(EMA) 批准了可用於繼發於 AMD 的地圖狀萎縮患者的治療方案。

黃斑部

是眼球後部視網膜最中央的一小區，是控制中心視力最重要的部分，如果發生受損或是病變，會使得視力變得模糊或形成黑影，視力將大受影響。視網膜是由十個不同層組成的複雜結構。有兩個最重要部分：視網膜色素上皮細胞 (RPE) 和光感受器（視桿細胞和視錐細胞）。健康的 RPE 對於視網膜的正常功能至關重要。隨著年齡的增長，RPE 變得不那麼有效，導致形成結節(Drusen)，這是 AMD 的的症狀。。

診斷黃斑部病變的方式

1. 阿姆斯勒方格表測試，2. 眼底檢查，3.螢光血管造影，4. 黃斑部光學同調斷層掃描(OCT)。治療方式有雷射治療和眼球內血管內皮生長因子抑制劑，包括Macugen/Pegaptanib、Avastin(Bevacizumab)、Lucentis(Ranibizumab)和Eylea(Aflibercept)。

乾溼黃斑部病變

年齡相關性黃斑部退化 (agerelated macular degeneration, AMD)為因老化而產生視網膜中央黃斑部病變的疾病，可分為乾性與濕性二種類型，乾性又稱為非滲出性 ( nonexudative) ；濕性又稱為滲出性(exudative) 或血管新生性 (neovascular)，濕性病變的預後遠較乾性病變為差，對視力的影響更具威脅性。

乾性 AMD 約佔病例的 85%，其特徵是稱為結節(Drusen)的黃色視網膜下沉積物，這種疾病的晚期形式稱為"地理萎縮"。在濕性 AMD 中，異常血管在視網膜下生長，然後滲出血液和其他液體。雖然更嚴重且進展更快，但濕性 AMD 可以通過向眼腔內住射抗 VEGF 來治療。(Eyestem示意圖）