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每天一分鐘瀏覽一下Genet觀點新聞，讓您跟上生技產業世界發展的新趨勢，同時可以了解各公司研發價值、競爭態勢和國內外公司市值。以下文章我們了解國際大廠進行臨床試驗都是一步一腳印，一期、二期和三期循規進展，相較台灣卻常常跳躍式公告到三期，這是投資人應該要追蹤關注的

12月4日，SparingVision 宣布 FDA 已經批准了該公司針對 SPVN06 I期/II期臨床試驗申請( IND )，SPVN06是一種突破性的基因治療方法，旨在阻止或減緩乾性年齡相關性黃斑變性患者的疾病惡化。預計將於 2023 年獲得首個安全數據，預計將於 2025 年達到主要終點。

PRODYGY I期/II期臨床試驗設計

基因療法使用稱為載體的遞送載體，將編碼治療性蛋白質的基因引入細胞，以替換導致患者疾病的缺陷或缺失突變基因。PRODYGY 招募33名患者，主要終點是評估單次注射基​​因療法後 12 個月的 SPVN06 的安全性、耐受性、有效性和生活品質。

1.  開放式、劑量遞增階段，包括三組具有晚期 視網膜色素變性(RP)的三名受試者，以確定第二步的兩個推薦的最高耐受劑量。啟動第 2 組和第 3 組的決定將基於數據安全監測委員會 (DSMB) 對之前所有受試者的所有可用安全數據的審查。

2. 雙盲隨機段，包括 24 名晚期視網膜色素變性(RP)患者，分為三個隊列：6 名未接受治療的患者和 18 名接受通過第一步確定的低劑量或高劑量治療的患者。

(台灣眼疾藥物概念股:杏國(4192)、仁新(6696，乾性黃斑部病變)、台新藥(6838)、彥臣(4732)、全福生技(6885)、永昕(4726)、溫士頓(6817)、科懋(6496)、國光生(4142))

SPVN06

獨特的神經保護作用機制有可能改變疾病的自然病程，與患者的遺傳背景和疾病診斷時間無關。SparingVision 利用其在眼部空間失活 AAVs獨特專業知識，將 CRISPR/Cas9 直接傳遞到光感受器，那裡是用 RP 識別的基因突變所在的位置。SPVN06 有可能減緩或阻止視錐光感受器的退化，避免最終失明。SPVN06的主要疾病目標是視網膜色素變性（RP），這是影響全球200萬患者的最常見的遺傳性視網膜疾病之一。

光感受器是視網膜中開始觀看過程的細胞。它們吸收光並將其轉化為電信號。這些信號被發送到視網膜中的其他細胞，然後通過視神經到達大腦，在那裡它們被處理成我們看到的圖像。有兩種一般類型的感光器：桿狀和錐狀。視杆位於視網膜的外部區域，使我們能夠在昏暗的光線下看到東西。視錐細胞主要位於視網膜的中央部分，使我們能夠感知精細的視覺細節和顏色。

SparingVision

正與其合作夥伴 Intellia Therapeutics 合作，利用 Intellia 領先的 CRISPR / Cas9 技術開發新一代新型眼部療法。基因組編輯是一種在人類基因組的特定位置插入、替換、移除或修改 DNA 以治療疾病的技術。CRISPR/Cas9是一種特定的基因組編輯技術，可以對患者的DNA進行精確靶向和永久性的改變，以修復導致患者疾病的有害基因突變。

體內基因編輯

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