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11月3日，Iveric Bio向FDA申請用於治療【乾性】黃斑部病變候選新藥Avacincaptad Pegol（ACP，也稱為Zimura）的滾動式藥證審核。乾性老年黃斑部病變(dry age-related macular degeneration, dry AMD)，也被稱為地理萎縮症(geographic atrophy, GA)。(台灣眼疾藥物概念股:杏國(4192)、仁新(6696，乾性黃斑部病變)、台新藥(6838)、彥臣(4732)、全福生技(6885)、永昕(4726)、溫士頓(6817)、科懋(6496)、國光生(4142))

11月17日FDA根據GATHER1 和 GATHER2 關鍵臨床試驗中 12 個月預先指定的主要終點數據(FDA 要求 GA 面積從基線到第 12 個月的平均增長率)授予公司突破性療法資格，目前是第一個也是唯一一個取得該適應症的資格(the first and only investigational therapy to receive Breakthrough Therapy designation status for this indication)，公司有望在今年年底前完成 申請NDA最後數據提交。(延伸閱讀: 2023.11.23日仁新(6696)代子公司RBP4 Pty Ltd公告LBS-008治療乾性黃斑性病變收16名健康者第一b期臨床試驗)

臨床試驗GATHER

1. 是隨機、雙盲、假對照、多中心的 GATHER1 三期臨床試驗及其正在進行的 GATHER2 臨床試驗中達到了其主要觀察指標終點。

2. 患者每月 2 mg 玻璃體內注射 ACP 的療效和安全性評估

3. 在這兩項試驗的前 12 個月，患者被隨機分配接受 ACP 2 mg 或每月假治療，286 名參與者參加了 GATHER1，有 448 名參與者參加了 GATHER2

4. 主要療效終點: 其 III 期試驗 GATHER2 已達到其主要觀察指標：根據 GATHER2 的特殊協議評估 (SPA) 協議，FDA 要求 GA 面積從基線到第 12 個月的平均增長率（斜率）。這些結果顯示 35% 的顯著治療差異（p=0.0050；GATHER1）和18% (p= 0.0039, GATHER2) 與使用觀察到的（未轉換的）數據的假數據相比；和 28%（p=0.0063；GATHER1）和 14%（p=0.0064；GATHER2）使用平方根變換；此外，其治療效果還會隨著時間推移而增加。在 GATHER1 和 GATHER2 中都沒有嚴重的眼內炎症、血管炎或眼內炎事件。

該公司有望在今年年底前完成 NDA 提交的最後部分數據。

Avacincaptad Pegol

Avacincaptad pegol (ACP) 是一種研究性新藥，尚未經過任何監管機構的安全性和有效性評估。ACP 未在任何國家獲得任何適應症的授權。ACP 是一種新型補體 C5 蛋白抑製劑。補體系統和 C5 蛋白的過度活躍被懷疑在與繼發於年齡相關性黃斑變性 (AMD) 的地理萎縮 (GA) 相關的瘢痕形成和視力喪失的發展和生長中起關鍵作用。通過靶向 C5，ACP 有可能降低導致視網膜細胞退化的補體系統的活性，並可能減緩 GA 的惡化。

地理萎縮症(geographic atrophy, GA)

年齡相關性黃斑變性 (AMD) 是老年人中度和重度中心視力喪失的主要原因，影響大多數患者的雙眼。黃斑是視網膜中央部分的一小塊區域，負責中央視覺。隨著 AMD 的惡化，黃斑中視網膜細胞和下方血管的損失導致視網膜組織明顯變薄和/或萎縮。地理萎縮是 AMD 的晚期階段，導致這些患者進一步不可逆轉地喪失視力。目前沒有FDA 或歐洲藥品管理局(EMA) 批准了可用於繼發於 AMD 的地圖狀萎縮患者的治療方案。

FDA突破性療法資格

突破性療法指定旨在加速潛在新藥的開發和監管審查，這些新藥旨在治療嚴重疾病並解決未滿足的重大醫療需求。新藥需要顯示初步臨床證據，證明該藥物可能在臨床重要觀察終點上比現有療法顯著提高有效性或安全性，並且通常應顯示出明顯的優勢。

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