引領趨勢

2021 年 2 月 5 日，FDA 終於批准了必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 的 CAR-T 細胞療法 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel)，將可用於經兩種全身性治療後復發或難治性 (R/R) 的大型 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 成年患者，包括瀰漫性大型 B 細胞淋巴癌 (DLBCL)、高度惡性 B 細胞淋巴癌、原發性縱隔大型 B 細胞淋巴癌和 3B 級濾泡性淋巴瘤，但不建議用於治療原發性中樞神經系統淋巴癌。

在 268 位患者參與的臨床試驗「TRANSCEND NHL 001」中，接受 CAR-T 細胞治療的患者，有 73% 的總反應率，還有 54% 的患者獲得完全緩解，完全緩解的患者中，有 65% 的緩解持續了至少 6 個月、62% 的緩解持續了至少 9 個月。不過，試驗之中，三級 (含) 以上的細胞因子釋放綜合症 (CRS) 以及神經系統毒性 (NT) 發生比例分別有 4% 與 12%。由於存在安全風險，藥物標籤上除有警語之外，FDA 也要求相關的醫療機構和管理該療法的醫生，必須註冊並遵守風險評估和緩解策略 (REMS) 要求，並接受有關 CRS 和 NT 的識別與管理培訓。

Breyanzi 是繼 Kymriah (諾華)、Yescarta 和 Tecartus (吉利德/Kite) 之後，第四種獲得 FDA 批准的 CAR-T 細胞療法。該療法的上市日期尚未確定，只知定價為 410,300 美元，略高於 Kymriah 和 Yescarta 的定價；而必治妥施貴寶的發言人表示，此定價是「考慮了許多因素，包括其醫學和臨床價值、患者價值和社會價值」。不過，此價格或許有其價值，有分析師認為，Breyanzi 可能是同類產品中最好的：具有同等效力，但似乎更安全。

雖然 FDA 最終批准了 Breyanzi、為適應症患者帶來另一個治療希望，但是，多次的延誤與耽擱，使得 Breyanzi 未能趕在 2020 年 12 月 31 日前取得 FDA 批准，導致持有 Celgene 或有價值權 (CVR) 的投資者損失了一股 9 美元的投資 ─ 7.15 億股、共計 64.4 億美元一夕蒸發。

資料來源：FiercePharma、Endpoints News、Business Wire、pharmaphorum