引領趨勢

美國FDA於 9 月批准了 SynKIR-110 的孤兒藥資格認定，這是一種 CAR -T細胞療法，用於治療腫瘤表面有特定蛋白質的間皮瘤實體瘤。

SynKIR-110是總部位於費城的生技公司 Verismo Therapeutics 的產品，該公司建立了 KIR-CAR 遞送平台，提高對侵襲性實體瘤的治療效果和持久性。(殺傷細胞免疫球蛋白樣受體，常縮寫為「KIR」，是免疫系統重要成員的自然殺傷細胞 表面的一組蛋白。)SynKIR-110除了治療間皮瘤，也將用於膽管癌（膽管癌）和卵巢癌患者。

Verismo Therapeutics 開創了用於治療實體瘤的 CAR-T 細胞療法。這種轉換技術具有獨特的 KIR-CAR 結構，已在體內研究中證明可減少 T 細胞耗竭並殺死實體瘤模型。

T 細胞療法通常基於患者獨特的遺傳特徵和 T 細胞的實驗室修飾，以更好地識別和攻擊癌細胞，因為一些癌細胞通過使用間皮素等表面蛋白來誘使 T 細胞不理會它們，從而避免免疫反應。在面對實體腫瘤治療時候，T細胞在惡劣的腫瘤環境中變得終末分化並且更加疲憊，這種耗盡會導致 T 細胞衰竭。我們解決疲勞的新方法是構建具有多鏈結構的細胞，其中包括在自然殺傷細胞上發現的成分。對於表達間皮素（細胞表面蛋白）的實體瘤，顯然需要更有效的治療。根據 Verismo 的數據，卵巢癌的五年生存率為 50%，膽管癌僅為 30%，間皮瘤僅為 10%。

第一代 CAR T 細胞療法利用傳統的單鏈 CAR 結構，未能消除實體瘤，且耗盡 T 細胞。迄今為止，七種 CAR T 療法(均為第 2 代)已獲批准使用這種單鏈設計，均針對源自血細胞的癌症：Kymriah ®、Yescarta ®、Tecartus ®、Breryanzi ®、Abecma ®、Carvykti ®和 Carteyva ®。(延伸閱讀: 《CAR-T》Autolus授權施貴寶使用RQR8安全開關系統RQR8，以降低治療毒性)

間皮瘤（Mesothelioma）

是一種源自於覆蓋內臟表面的薄層組織（間皮細胞）的癌症。超過80%的間皮瘤是由暴露在含石棉的環境中所導致的[3]。暴露程度越高，風險越大。間皮瘤幾乎完全是由接觸有毒石棉纖維引起的，在美國每年估計有 3,000 人被診斷出儘管包括間皮瘤手術在內的多模式方法通常效果最好，但只有不到三分之一的被診斷者符合條件。很多時候，間皮瘤直到後期才被診斷出來，只建議化療。

資料:公司網站