引領趨勢

BrainStorm Cell Therapeutics公司的 NurOwn 是該公司開創的一種細胞療法，由可分泌神經營養因子 (neurotrophic factors, NTFs) 的自體間充質幹細胞 (MSC) 組成，透過直接注射到患者脊髓鞘之中，將 NTFs 送達患處，以期減緩疾病進展、甚至緩解症狀。

在先前，BrainStorm 著重於將 NurOwn 應用於肌萎縮側索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS，俗稱漸凍症) 的治療，不過在今年九月中旬，NurOwn 在進行性多發性硬化症 (multiple sclerosis, MS) 中的 II 期臨床試驗數據，也發表在國際期刊《Multiple Sclerosis Journal》上，其結果展現了「初步的療效證據」，且安全性良好。公司細胞療法二期臨床試驗已經展現成果，股價4.42美元，市值51億台幣。

比較: 2022年9/30(週五) 台灣生技股市值排行榜：藥華藥(1378元)、合一(980億元)、北極星藥業(949億元)、台肥(539億元)、共信(463億元)

這項小型試驗中有 20 名進行性 MS 患者參與，平均年齡 47 歲，其中 17 名接受了三次 NurOwn 的鞘內注射，並與布裡格姆婦女醫院和安-羅姆尼神經疾病中心的多發性硬化症綜合縱向調查 (CLIMB) 的 48 名相匹配患者進行對照比較。根據反應標準的定義，在所有測量的觀察指標中，使用 NurOwn 的治療在一些患者中產生了顯著、具有臨床意義的改善，這些觀察指標包括定時 25 英尺步行速度 (T25FW)、9 孔柱測試 (9HPT)、多發性硬化症步行量表 (MSWS)、符號數字模態測試 (SDMT) 和低對比度字母敏銳度 (LCLA)。其成果如下：

1. 19% 接受 NurOwn 治療的受試者在 28 週時，與基線相比，T25FW 或 9HPT 的改善幅度至少有 25% (CLIMB 對照組僅 4%)。

2. 67% 的 NurOwn 治療患者在 SDMT 中有 ≥3 分的改善 (CLIMB 對照組僅 18%)。

3. 38% 接受治療的試驗參與者在 12 項 MSWS 中顯示比基線改善 ≥10 點 (CLIMB 對照組未收集此觀察指標的數據)。

4. 27% 的NurOwn 治療患者在 2.5% 的對比度閾值下顯示 LCLA 雙目改善 ≥8 個字母 (CLIMB 對照組僅 6%)。

5. 47% 的NurOwn 治療患者在 1.25% 的對比度閾值下顯示 LCLA 雙目改善 ≥8 點 (CLIMB 對照組未收集此觀察指標的數據)。

BrainStorm 認為，NurOwn 中的細胞源自間質幹細胞，也具有神經營養因子，因此，儘管這些細胞本身並沒有再髓化，但可能可透過促進體內自然修復機制、重新提供神經元所需的支援系統，進而達到修復與改善功能的成效。

儘管目前數據良好，克利夫蘭診所梅倫多發性硬化症中心的神經學家 Jeffrey Cohen 博士仍提醒，該試驗是一項相對較小的開放標籤研究，每位受試者都接受了 NurOwn 的治療，因此在解釋該結果時要謹慎，慎防安慰劑效應。(投資人需要注意!!)

不過，由於神經變性是進行性 MS 的一個重要因素，與 ALS 中對神經退行性過程的影響類似，因此 BrainStorm 認為 NurOwn可以提供某種程度的神經保護：持續增加腦脊液神經保護因子 (VEGF-A、HGF、NCAM-1、Follistatin、LIF 和 Fetuin–A) 以及炎症生物標誌物 (MCP-1、sCD27、SDF-1 和 Osteopontin) 的減少，這也驗證了 NurOwn 在進行性 MS 中可能的作用機制。

BrainStorm 目前正與國際上多發性硬化症專家討論此 II 期試驗結果，並將在 10 月舉行的歐洲多發性硬化症治療和研究委員會 (ECTRIMS) 大會上公布更多數據。

延伸閲讀：《多發性硬化症》TG Therapeutics的多發性硬化症藥物ublituximab，療效與安全性更勝賽諾菲Aubagio
延伸閲讀：《多發性硬化症》在家就可以! FDA批准諾華Kesimpta® (ofatumumab) 成為首款多發性硬化症患者可自行注射的B細胞

資料來源：BioSpace、PR Newswire