引領趨勢

秒速閱讀: 每天一分鐘瀏覽一下Genet觀點新聞，讓您跟上生技產業世界發展的新趨勢，同時可以了解各公司研發價值、競爭態勢和國內外公司市值。

2022年12月29日，輝瑞宣布fidanacogene elaparvovec治療B型血友病三期臨床試驗BENEGENE-2達到臨床指標-大大減少患者的出血綠，未來也可減少患者昂貴注射藥物的依賴。注射療法是目前的標準治療方法。

BENEGENE-2 臨床試驗結果

1. fidanacogene elaparvovec一次 輸注後總出血的年化出血率 (ABR)與作為常規護理一部分的因子 IX (FIX) 預防方案相比具有非劣效性和優效性

2. 從第 12 周到第 15 個月的 12 個月內，所有出血的平均 ABR 為 1.3 優於至少六個月的導入預處理期間的 4.43 ABR

3. 關鍵的次要終點數據顯示，經治療的 ABR 減少了 78%（p=0.0001），年輸注率減少了 92%（p<0.0001）。通過單階段 SynthASil 測定，平均 FIX 活性在 15 個月時為 27%，在 24 個月時為 25%。

4. 總體耐受性良好，安全性與 1/2 期結果一致。七名 (16%) 患者報告了十四起嚴重不良事件 (SAE)，其中兩起被評估為與治療相關，在使用皮質類固醇的情況下發生十二指腸潰瘍出血，以及免疫介導的肝臟轉氨酶水平升高。沒有死亡、與輸液反應、血栓形成事件或 FIX 抑製劑相關的 SAE 的報導。

其他關鍵數據也將在 2023 年初的科學會議上公佈。

即將挑戰全球最貴350萬美元CSL Behrin 基因療法Hemgenix

1. 有效性是根據男性年出血率 (ABR) 的下降情況確定的。在一項有 54 名參與者的研究中，與基線相比，受試者的因子 IX 活性水平增加，對常規因子 IX 替代預防的需求減少，ABR 降低 54%，從第 7 個月到第 18 個月的出血率為 1.9 次。

2. Hemgenix 是一種一次性基因治療產品，通過靜脈輸注單劑量給藥。Hemgenix 由攜帶凝血因子 IX 基因的病毒載體組成。Hemgenix一次性治療費用高達350萬美元，不過與些患者在其一生中可能花費的 1500 萬至 2000 萬美元的治療和護理費用相比，相當划算，如果有效。(延伸閱讀: 《FDA》CSL Behrin 基因療法Hemgenix獲批成為世界上第一個對血友病B型之治療，全世界定價最貴的350萬美元 !!)

fidanacogene elaparvovec

1. 通過輸注缺失的凝血因子來治療這種疾病。這些療法被稱為替代療法，由人類血液製成或在實驗室中使用重組 DNA 技術生產純人類因子蛋白。根據疾病的嚴重程度，患者會定期（以防止出血）或在出血後接受靜脈輸注替代療法。基因療法是用於治療由已知基因突變引起的疾病方式，是將缺失或有缺陷基因的正確副本引入體內。然後將新基因傳送到需要它的部位，在這種情況下是肝臟，它會指示細胞製造缺失的凝血因子的正確版本，然後將其分泌到血液中。

2. Fidanacogene elaparvovec 是一種新型的研究性基因療法，包含生物工程 AAV 衣殼和高活性人類凝血 FIX 基因。這項針對 B 型血友病患者的研究性治療的目標是，一旦接受治療，他們將能夠通過這種一次性治療自行產生 . 凝血因子IX(FIX)，而不必接受外源性 FIX。

3. 輝瑞根據 2014 年 12 月的協議從 Spark Therapeutics 獲得 SPK-9001 (fidanacogene elaparvovec) 許可，根據該協議，Spark Therapeutics 負責開展研究基因治療的所有 1/2 期研究，而輝瑞則承擔關鍵研究、藥證申請和上市。

血友病 B，全球超過3.8萬人

1. 血友病 A 和 B 是通過血液測試來診斷的，血液測試測量因子 VIII（對於血友病 A）和 IX（對於血友病 B）的凝血活性水平。

2. 血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由於缺乏幾種凝血因子之一，導致血液需要很長時間才能凝結，幾乎只在男性中發現。血友病患者有可能因輕度損傷而出血過多和反復出血，這有可能危及生命。患有嚴重血友病的人經常自發地流血到他們的肌肉或關節，或者很少流到其他關鍵的封閉空間，例如顱內空間，那裡的出血可能是致命的。

3. 根據世界血友病聯合會的數據，2021 年全球有超過 38,000 人患有 B 型血友病。B 型血友病患者的血液凝固因子 FIX 存在缺陷，FIX 是血液中的一種特殊蛋白質。血友病 B 也稱為先天性 FIX 缺陷或聖誕病。當前的護理標準需要反復靜脈輸注血漿來源的或重組的 FIX，以控制和預防出血事件。