引領趨勢

2022 年 12 月 9 日，美國 FDA 批准了 Ferring Pharmaceuticals 的新型基因療法 Adstiladrin，用於治療高風險、對卡介苗 (BCG) 無反應的非肌層浸潤性原位膀胱癌，無論是否伴隨乳頭狀腫瘤。

在過去，對卡介苗無反應的膀胱癌患者，有效的選擇很少，只能接受膀胱切除手術，此療法的出現，是除了 Keytruda 之外、另一個新的治療選擇，且根據 III 期試驗資料顯示，接受該藥物的患者有 51% 在治療三個月時達到完全緩解，且達完全緩解的患者中，46% 在 12 個月時繼續保持無高度復發。(補充: 卡介苗是預防結核病的疫苗除了可以預防結核病之外，也當成膀胱癌的治療手段)

儘管 Ferring 公司的 Adstiladrin 擁有可靠的臨床資料，但它獲得 FDA 批准的過程並不平順。FDA 曾於 2020 年 5 月拒絕批准該療法，原因是 Ferring 的生產夥伴 ─ 芬蘭的 FinVector，有一些生產過程問題尚未解決，所幸，在與 FDA 合作下，此一障礙已排除。Ferring 目前預計將於 2023 年下半年在美國推出 Adstiladrin，此前該公司將繼續擴大產能。此外，除了最初的膀胱癌用途外，Ferring 還將研究他們的基因療法平臺在其他適應症中的應用。

* 補充：
1. Adstiladrin 是一種以腺病毒為載體的新型基因療法，每三個月於膀胱內給藥一次。該療法以患者自身的膀胱壁細胞為目標，以增強身體對抗癌症的天然防禦能力。

2. Adstiladrin 是 Ferring 近期獲批的第二項產品。11 月底，FDA 還批准了第一個糞便微生物組產品「Rebyota」，用於治療艱難梭菌 (Clostridium difficile) 感染 (該療法是 Ferring 於 2018 年收購 Rebiotix 公司時所獲得的)。

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資料來源：Fierce Pharma、Ferring