引領趨勢

秒速閱讀：諾華(Novartis)近年來持續透過併購策略擴大旗下基因療法版圖，並強化與視網膜疾病相關的完整產品線，近日宣布以15億美元收購基因治療公司Gyroscope Therapeutics，以取得旗下治療黃斑部地圖狀萎縮(GA)的一次性療法。

諾華(Novartis)近年致力於深入研究視網膜相關疾病，除了公司本身於眼部基因療法的幾項開創性研究外，諾華旗下治療遺傳性視網膜營養不良的Luxturna也在美國以外的地區擁有完善的發展經驗。隨著AveXis業務現已完全整合到諾華基因療法(Novartis Gene Therapies)研發組織中，諾華在過去的一年也持續收購了許多專注於視力喪失解決方案的臨床發展階段公司，如Vedere Bio以及Arctos Medical。

而在諾華最新的基因治療併購策略中，看中Gyroscope Therapeutics公司旗下針對黃斑部地圖狀萎縮(geograogy astrophy, GA)具潛力的一次性療法，根據協議將支付8億美元的預付款進行收購，另外還有7億美元的後續里程碑金。

Gyroscope Therapeutics由生命科學大型投資信託基金Syncona所創立，並由Khurem Farooq擔任執行長，旗下候選藥物GT005可用於治療繼發於老年性黃斑部病變(AMD)且可能導致失明的的地圖狀萎縮(GA)患者。一般來說，GA主要是由於體內補體系統的過度活化所引起，因此GT005利用AAV2載體攜帶經編碼的人類補體因子I(CFI)基因並於視網膜下輸送，透過CFI蛋白調解補體系統活性進而減少眼睛發炎以及防止視力喪失。

目前GT005正進行I/II 期試驗與兩項 II 期試驗，早期臨床試驗於今年2月已展現出良好成果，十位患者中有九位對治療有反應。

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資料來源：EndPoints News, Gyroscope Therapeutics

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