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秒速閱讀: 單單一個二期的臨床試驗數據，而且未達標，FDA有可能核准這樣的新藥? 

疾病

性骨化性肌炎，又稱進行性骨化性纖維增殖症（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP)，一種極為罕見的結締組織疾病，是一種嚴重的致殘性疾病，無法治愈或治療。根據統計，三百年來文獻上有跡可尋的病例總數卻仍不超過千人，因太過罕見，至今發生率不明。

garetosmab (REGN2477)可減少新病變

Regeneron治療極少見的和致命的骨骼疾病FOP新藥的關鍵二期臨床試驗(44人)未能達到主要觀察指標，但公司研發團隊認為，與安慰劑相比，garetosmab (REGN2477)可減少使得疾病惡化的新病變達90％，這將有助於和FDA進行商討藥證的申請與取得。

garetosmab (REGN2477)作用機轉

Garetosmab是一種單克隆抗體，可通過中和激活素A蛋白來減少異位骨病變的形成(軟組織內有骨組織的異常生成) 。Actavin A是異位骨化發育的關鍵蛋白。在2017年，美國FDA授予garetosmab快速通道資格，用於預防FOP患者異位骨化。它也被授予孤兒藥資格。

公司表示，FOP會導致異常的骨形成，從而導致骨骼畸形，活動能力逐漸喪失和過早死亡，並且沒有經過批准的治療方法。而現在全球只有約800名被診斷患有這種疾病的患者，其中大多數是30歲的輪椅使用者。FOP患者平均可活56歲。

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