哈佛:新藥研發新工具! 人類骨髓晶片,可精準預測藥物、放射線與疾病對骨髓的影響 (閱讀)
日期 : 2020/7/3
作者 : 葉懷璘(生技醫療第一站)
2. 適用於臨床前藥物安全性測試:以藥廠阿斯利康的 II 期臨床開發藥物 AZD2811 處理時,骨髓晶片可以精確呈現藥物在臨床試驗患者體內的藥物暴露情況 (藥物代謝動力學數據),包括不同藥物濃度、劑量與給藥時間等因子,對紅、白血球分化的影響等。
3. 可用於探討藥物作用機制、放射線造成的影響與損傷,並尋找減輕損傷的新方法:因為是體外細胞培養,故可隨時測試並觀察各種藥物或放射線的影響、了解機轉。這在人體之中,不做骨髓採樣無法進行相同試驗。
4. 減少實驗動物的使用:使用實驗動物,除了有倫理問題,且所費不貲,更常發生無法檢測或預測副作用情形。使用骨髓晶片,可以觀察到骨髓對藥物或放射線的反應,從暴露、損傷到修復的完整周期 ─ 而這在其他體外細胞培養或動物模型中是不可能完成的。
5. 罕見疾病的新發現與研究:研究人員將患有 Shwachman-Diamond 綜合症 (Shwachman-Diamond Syndrome, SDS,一種罕見遺傳疾病導致脊髓衰竭,患者白血球含量異常低落) 的兒童骨髓細胞以晶片培養並觀察,發現在 SDS 骨髓晶片中,所分化出的嗜中性白血球的 CD13 蛋白質表現較正常細胞低。回過頭追查患者的骨髓樣本,發現確實有 50% 的患者有此現象。此模型可做為該疾病新療法的開發平台。
基於上述優勢,骨髓晶片的技術,預期可以加快將科學轉化為創新藥物的速度,且直接使用人類細胞,其真實性與準確性甚至會高於動物模型;此外,透過此平台,可針對罕見遺傳疾病進行設計與試驗,甚至,可以前所未有的方式,推動個性化藥物的開發。
資料來源:哈佛大學 Wyss 研究所
